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OssMalattieRare Arrivano nuovi risultati per il medicinale sperimentale AT-GAA destinato al trattamento della #malattiadiPompe . L’innovativa molecola ha indotto miglioramenti significativi anche nei pazienti precedentemente sottoposti a ERT bit.ly/2NGsVJs
About 9 hours ago.
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OssMalattieRare La sindrome DICER1 causa #tumori rari che si manifestano nei bambini e negli adolescenti a danno di più organi. “Alla sua origine c’è una mutazione che danneggia la formazione dei microRNA” spiega il prof Giuseppe Novelli, Rettore @unitorvergata bit.ly/2NH1H5A
About 11 hours ago.
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OssMalattieRare Andare a carponi, camminare, deglutire, sono attività difficili e in alcuni casi impossibili per chi ha la #SMA . Scopri perché è così importante lo #ScreeningNeonatale per l'atrofia muscolare spinale. #GiochiamodiAnticipo ! bit.ly/2mj6NcV pic.twitter.com/cFc7Zx6ZnW
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
1 day ago.
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
1 day ago.

MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, e la biofarmaceutica olandese Glycostem, operante nello sviluppo clinico di prodotti cellulari allogenici per immunoterapie antitumorali basati su cellule NK (Natural Killer cells), annunciano la sottoscrizione di un accordo per lo sviluppo e la produzione di nuovi CAR (Chimeric Antigen Receptors) allogenici basati su cellule NK.

Le cellule NK sono cellule del sistema immunitario innato, in grado di mediare l’effetto anti tumorale senza il rischio di sviluppare la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Le cellule NK sono quindi adatte ad una terapia off-the-shelf, ovvero in grado di trattare un ampio numero di pazienti affetti da tumore partendo da un singolo lotto derivante da un donatore sano. Da questo punto di vista, in campo oncologico, le cellule CAR-NK costituiscono una delle più promettenti piattaforme per le immunoterapie cellulari, data la loro capacità di superare i limiti legati alle terapie autologhe personalizzate, con benefici significativi sia da un punto di vista tecnico sia economico. Le cellule NK geneticamente modificate sono quindi oggi considerate uno dei settori più interessanti e innovativi della ricerca pre-clinica nell’immunoterapia cellulare.

La finalizzazione dell’accordo è prevista entro il 30 settembre 2018. Sulla base del contratto, Glycostem e MolMed collaboreranno in esclusiva allo sviluppo e produzione di cellule NK geneticamente modificate per riconoscere tre diversi antigeni tumorali. Glycostem avrà la responsabilità della produzione GMP e del rilascio del prodotto finito e MolMed avrà i diritti esclusivi per l’utilizzo del prodotto finale, a fronte della corresponsione di relativi upfront, milestone e royalty.

Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed, ha così commentato: “La partnership con Glycostem, società innovativa e forte di una piattaforma proprietaria di prodotti NK allogenici, rappresenta un primo rilevante passo nel perseguire la nostra strategia di significativo ampliamento della pipeline di CAR proprietari. Mentre la nostra prima terapia CAR-T autologa si avvicina all’autorizzazione per il primo studio clinico di Fase I/II, con questo nuovo progetto MolMed si prepara ad espandere le proprie competenze nel promettente campo delle terapie allogeniche, potendo far leva sulla propria riconosciuta esperienza nelle terapie geniche e cellulari, unita all’innovativa piattaforma tecnologica di Glycostem, che utilizza cellule NK derivate da staminali di cordone ombelicale. Nello sviluppo di queste terapie basate su nuovi CAR-NK allogenici, MolMed potrà confermare il suo approccio innovativo e pionieristico, sviluppando terapie nuove ed originali, con l’obiettivo di combinare l’efficacia e la sicurezza clinica con una produzione scalabile e quindi più sostenibile”.

Troels Jordansen, Amministratore Delegato di Glycostem, ha commentato: “Siamo molto orgogliosi di iniziare una collaborazione con una delle più innovative società operanti nel settore delle terapie cellulari sul mercato, e di sviluppare insieme nuovi prodotti all’avanguardia per aiutare medici e pazienti. La sinergia tra MolMed e Glycostem è tangibile e siamo fiduciosi che possa portare a risultati brillanti in tempi brevi. Questo progetto rappresenta anche l’inizio del programma di sviluppo in-house della nostra facility altamente tecnologica in Olanda, per la quale attendiamo l’autorizzazione GMP per il nostro sistema produttivo a ciclo chiuso entro la fine del 2018. Ciò ci consentirà di estendere il nostro programma di ricerca clinica e avviare il nostro studio pilota per oNKord® all’inizio del 2019”. 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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