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OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
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OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
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Fegato

Nel trial di Fase III REGENERATE, in corso anche in Italia, il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario nei 931 pazienti valutati

Parigi (FRANCIA) – La steatoepatite non alcolica (NASH) è una forma grave, cronica e progressiva di steatosi epatica non alcolica (NAFLD, il cosiddetto fegato grasso). Questa malattia è causata da un eccessivo accumulo di grasso nel fegato che induce un'infiammazione cronica, con conseguente fibrosi progressiva (formazione di tessuto cicatriziale) che può portare a cirrosi, insufficienza epatica, cancro e decesso. In questi pazienti, la fibrosi avanzata è associata a un rischio considerevolmente più elevato di morbilità e mortalità legate al fegato, e si prevede che la patologia diventi la principale causa di trapianti di fegato negli Stati Uniti già nel 2020. Al momento, non è disponibile alcun farmaco approvato per il trattamento della NASH.

Nello studio clinico di Fase II FLINT, concluso nel 2014, il trattamento con acido obeticolico (OCA, un potente agonista del recettore farnesoide X) ha dimostrato di migliorare la fibrosi epatica e molte caratteristiche istologiche della NASH. Ora un nuovo studio, REGENERATE, sta valutando ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del trattamento con OCA in pazienti con fibrosi epatica dovuta a NASH. I ricercatori hanno presentato tutti i dettagli della sperimentazione in un recente lavoro pubblicato sulla rivista Contemporary Clinical Trials.

REGENERATE è uno studio pilota di Fase III a lungo termine, multicentrico, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo: sponsorizzato dall'azienda statunitense Intercept Pharmaceuticals, ha iniziato l'arruolamento nel settembre 2015. Fra i 339 centri qualificati in tutto il mondo in cui avviene la sperimentazione, molti sono italiani: Milano, Torino, Padova, Bologna, Modena, Firenze, Roma, Napoli e Palermo.

Il trial è stato progettato in collaborazione con le autorità regolatorie per supportare l'eventuale approvazione dell'OCA nella NASH, e ha come obiettivo l'arruolamento di oltre 2.000 pazienti adulti con questa malattia e fibrosi allo stadio 2 e 3. È stata reclutata anche una coorte esplorativa più piccola, composta da 287 pazienti con fibrosi precoce ad alto rischio (definita come fibrosi allo stadio 1 e sindrome metabolica), che non sarà inclusa nell'analisi primaria di efficacia, ma solo in quella di sicurezza.

Ai pazienti è stato somministrato acido obeticolico al dosaggio di 10 o 25 mg una volta al giorno, o placebo. All'inizio dello studio è stata eseguita una biopsia epatica, poi ripetuta dopo 18 e 48 mesi, e al termine del trial. Le analisi di fine studio, inoltre, valuteranno l'effetto di OCA sulla mortalità, sugli esiti clinici correlati al fegato e sulla sicurezza a lungo termine. La durata della sperimentazione dipenderà dal verificarsi di un numero predeterminato di eventi clinici. I primi dati, relativi al confronto fra la biopsia effettuata al basale e quella del mese 18 nei 931 pazienti valutati, sono già notisono stati presentati al congresso della European Association for the Study of the Liver (EASL) che si è svolto a Vienna nell'aprile scorso.

Nell'analisi ad interim, che ha valutato l'effetto di OCA sull'istologia epatica, il dosaggio con 25 mg di OCA una volta al giorno ha raggiunto l'endpoint primario (il miglioramento della fibrosi di almeno uno stadio senza peggioramento della NASH) nel 23,1% dei pazienti rispetto all'11,9% del gruppo placebo. Inoltre, una percentuale numericamente maggiore di pazienti in entrambi i gruppi di trattamento con OCA, rispetto al placebo, ha raggiunto l'altro endpoint primario (la risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi epatica); tuttavia, questo dato non ha raggiunto una significatività statistica. In ogni caso, come concordato con la Food and Drug Administration, per conseguire l'obiettivo era richiesto che lo studio raggiungesse anche solo uno dei due endpoint primari.

“L'arresto o l'inversione della fibrosi sono obiettivi terapeutici essenziali per i pazienti affetti da NASH, quindi i risultati dell'analisi ad interim a 18 mesi sono altamente significativi e importanti dal punto di vista clinico”, ha dichiarato il prof. Zobair M. Younossi, direttore del Dipartimento di Medicina presso l'Inova Fairfax Medical Campus, professore di Medicina presso la Virginia Commonwealth University e presidente dello Steering Committee dello studio REGENERATE. “I nuovi dati indicano che l'acido obeticolico migliora anche altre importanti misure della funzionalità epatica, inclusi i principali driver sottostanti della NASH e i parametri biochimici abitualmente monitorati dai medici nella pratica clinica”.

Leggi anche: "Diabete, il rischio è doppio nei bambini se il fegato è grasso".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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