Secondo gli specialisti, il ritiro del medicinale significherebbe un colossale passo indietro nella cura della colangite biliare primitiva
In Europa c'è molta apprensione per il pronunciamento della Commissione Europea, che a breve dovrà decidere se revocare o meno la licenza alla commercializzazione del farmaco acido obeticolico (nome commerciale Ocaliva) per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC). La terapia aveva ottenuto nel dicembre 2016 l’approvazione condizionata per il trattamento di questa malattia autoimmune del fegato in Europa. Tuttavia, lo scorso 28 giugno il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo, raccomandando alla CE di revocare la licenza all'azienda produttrice del farmaco.
In Italia la comunità della PBC si è subito attivata, con l'Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) e le organizzazioni di pazienti EpaC e AMAF. Anche in Europa diventano sempre più forti le polemiche e le proteste dei pazienti, che temono di vedersi privati del farmaco.
Il parere degli esperti, inoltre, sembra univoco: l'acido obeticolico è sicuro e – come dimostrano le evidenze del mondo reale – è anche efficace: la Commissione Europea dovrebbe quindi continuare a consentirne l'utilizzo.
MARCO CARBONE: “NESSUN PROBLEMA DI SICUREZZA PER IL FARMACO SE USATO CORRETTAMENTE E DA ESPERTI”
“Secondo la conclusione dei componenti del CHMP, lo studio COBALT non è riuscito a dimostrare che l'acido obeticolico fosse più efficace del placebo, tuttavia li esorto a prendere in considerazione gli studi di supporto e i dati del mondo reale per confermare i benefici di questo trattamento”, sottolinea Marco Carbone, professore associato di Gastroenterologia presso il Centro per le malattie autoimmuni del fegato dell'Università di Milano-Bicocca. “La revoca della licenza per l'acido obeticolico potrebbe avere conseguenze negative per molti pazienti con PBC in tutta Europa. È fondamentale che il CHMP ascolti le voci dei pazienti e si consulti con gli esperti della malattia, i pazienti e i loro rappresentanti. La decisione di ritirare l'acido obeticolico non si basa su problemi di sicurezza: i pazienti che attualmente lo assumono devono continuare il trattamento consultandosi con i loro medici fino a quando la Commissione Europea non prenderà una decisione. Questa decisione deve essere riconsiderata per prevenire danni a coloro che fanno affidamento sul farmaco”, conclude il prof. Carbone, membro del comitato consultivo medico della PBC Foundation, che rappresenta circa 20.000 pazienti in 80 Paesi nel mondo.
ANA LLEO: “SONO DELUSA E PREOCCUPATA PER LA DECISIONE DEL CHMP”
“Sono profondamente delusa dalla raccomandazione del CHMP di ritirare l'approvazione della licenza per l'acido obeticolico sulla base dei risultati dello studio COBALT”, aggiunge Ana Lleo, professoressa di Medicina presso l'Università Humanitas di Milano. “Lo studio è stato progettato con un braccio placebo mentre l'acido obeticolico era già disponibile come parte della cura clinica di routine, e questo ha avuto un ruolo particolarmente importante nel fallimento della sperimentazione. Inoltre, il CHMP non ha preso in considerazione l'ampia evidenza del mondo reale a supporto dell'efficacia del farmaco. Sono molto preoccupata per la prospettiva di non avere l'acido obeticolico come opzione di trattamento per la colangite biliare primitiva. Spero che la Commissione Europea non adotti questa decisione e rinvii il parere al CHMP per una nuova valutazione. Chiediamo all'EMA di impegnarsi con la comunità dei pazienti per trovare una via d'uscita”.
ADRIAN VAN DER MEER: “PIÙ OPZIONI SONO DISPONIBILI, MEGLIO POSSIAMO SERVIRE I PAZIENTI”
“I pazienti con PBC trattati con acido ursodesossicolico (UCDA) con una prognosi sfavorevole basata su una combinazione di parametri biochimici o misure di rigidità epatica hanno bisogno di una terapia aggiuntiva di seconda linea”, spiega Adriaan van der Meer, epatologo dell'Erasmus Medical Center di Rotterdam. “Questa può essere l'acido obeticolico, attualmente ancora l'unico trattamento di seconda linea approvato, o un antagonista dei recettori attivati da proliferatori perossisomiali (PPAR) off-label (la maggior parte dei dati disponibili riguarda il bezafibrato). La scelta di quale opzione iniziare dipenderà dalle caratteristiche e dalle preferenze individuali del paziente e dalla disponibilità del farmaco. Più opzioni sono disponibili, meglio possiamo servire tutti gli individui con PBC”, sottolinea van der Meer, co-responsabile del gruppo di lavoro sulla PBC della rete di riferimento europea ERN RARE LIVER, che insieme agli altri due responsabili (l'italiano Alessio Gerussi e il belga Frederik Nevens) si è dissociato dal comunicato rilasciato dal network in merito all'acido obeticolico, comunicato sostanzialmente concorde con la decisione del CHMP.
ROBERT MITCHELL-THAIN: “LO STUDIO È STATO PROGETTATO MALE, E IL CHMP NON HA ASCOLTATO LA VOCE DEI PAZIENTI E DEGLI ESPERTI”
“È facile immaginare l'ansia e la disperazione provate dai pazienti affetti da PBC dopo aver appreso della raccomandazione del CHMP”, prosegue il prof. Robert Mitchell-Thain, CEO della PBC Foundation. “L'apparente rifiuto del CHMP di dare peso alle evidenze al di fuori dello studio COBALT è difficile da comprendere. Il disegno dello studio – che è stato richiesto dall'EMA – era fondamentalmente imperfetto: chiedeva a pazienti ad alto rischio di non assumere volontariamente farmaci attivi per un certo numero di anni. Questo significa porre alle persone sbagliate la domanda sbagliata nel momento sbagliato. In una malattia progressiva, potenzialmente fatale, è del tutto immorale chiedere ai pazienti di non assumere farmaci disponibili al pubblico, sapendo che le prove del mondo reale mostrano un beneficio concreto per molti di loro. Non sorprende che ci sia stato un enorme tasso di abbandono nel braccio placebo, poiché i pazienti hanno scelto il trattamento e la sperimentazione è fallita. Porre la domanda sbagliata è una cosa, ma per il CHMP seguire le risposte sbagliate è imperdonabile. Il Comitato afferma di aver preso in considerazione il punto di vista del paziente e la sua esperienza insieme ai dati e alle evidenze del mondo reale: se davvero l'avesse fatto, sarebbe stato d'accordo con l'enorme mobilitazione pubblica di chi ritiene che l'acido obeticolico abbia un ruolo importante da svolgere nello spazio terapeutico della PBC. È un trattamento che è stato approvato per sette anni, dimostrando chiaramente che l'uso appropriato di questo medicinale aiuta i pazienti in termini molto diretti: ha un meccanismo diverso da qualsiasi altro medicinale disponibile ed è uno strumento essenziale nella valigetta del medico. Eliminarlo ora, come opzione per i pazienti, sarebbe un colossale passo indietro nella cura della PBC, e se il CHMP avesse consultato pazienti e medici esperti, questo sarebbe stato estremamente chiaro”, conclude Mitchell-Thain. “Abbiamo disperatamente bisogno che la Commissione Europea respinga questo parere e restituisca il caso al CHMP per una rivalutazione; la vita dei pazienti con PBC e delle loro famiglie, in tutta Europa, dipende letteralmente da questo”.
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