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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
2 days ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
3 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

L’estensione dovrebbe avere come indicazione i casi in cui i pazienti hanno avuto un singolo episodio demilinizzante, che potrebbe essere il primo sintomo.


Merck Serono ha annunciato ieri di aver presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la domanda per l’estensione dell’indicazione di Rebif, un farmaco a base di interferone beta 1 a attualmente indicato per le forme di sclerosi multipla con recidive. La richiesta fatta dalla casa farmaceutica è quella di inserire nelle indicazioni terapeutiche anche l’utilizzo nei pazienti che hanno manifestato un singolo episodio demielinizzante, segno precoce della malattia, e che sono ad alto rischio di conversione a SM. "La nostra richiesta di estendere l’indicazione di Rebif è basata sullo studio REFLEX, che si è concentrato su pazienti con i primi sintomi di sclerosi multipla - ha detto il Dottor Bernhard Kirschbaum, Responsabile Global Research e Development della divisione Merck Serono - Rimaniamo fortemente impegnati nell’affrontare le esigenze mediche dei pazienti con sclerosi multipla nelle varie fasi di questa malattia devastante”.
I risultati di questo studio, presentati in occasione dell’American Academy of Neurology (AAN) nel mese di aprile 2011, sembrano infatti supportare questa richiesta.
Lo studio REFLEX, ricerca internazionale di terza fase e della durata di 24 mesi,  è stato disegnato per valutare l’effetto di due diversi dosaggi di Rebif – quello attualmente approvato da 44 microgrammi tre volte a settimana e quello da 44 microgrammi una volta a settimana -  verso placebo sul “tempo di conversione a SM secondo McDonald (2005)”, in pazienti che hanno manifestato un primo episodio clinico demielinizzante e con immagini di risonanza magnetica (RMN) compatibili con i primi segni di SM. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario per entrambe le dosi, dimostrando che Rebif ha significativamente ritardato la conversione a SM in quei pazienti, sulla base dei criteri di McDonald (2005).Lo studio REFLEX è stato condotto con una formulazione di Rebif priva di HSA, cioè  privo di albumina sierica umana, che è ora disponibile in tutti i Paesi dell’Unione Europea, Australia, Canada e Svizzera, così come in un certo numero di Paesi in Asia, America Latina, Africa e Medio Oriente. La formulazione di Rebif senza HSA non è attualmente disponibile negli Stati Uniti.

Il Farmaco


Rebif (interferone beta-1a), un farmaco immunomodulante approvato per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), è simile alla proteina interferone beta prodotta dall’organismo. Non è stata ancora stabilita l’efficacia di Rebif nella sclerosi multipla cronica progressiva. Si ritiene che gli interferoni aiutino a ridurre l’infiammazione, anche se l’esatto meccanismo non è noto.
Rebif, approvato nel 1998 in Europa e nel 2002 negli USA, è registrato in oltre 90 paesi del mondo. È Stato dimostrato che Rebif ritarda la progressione della disabilità, riduce la frequenza delle recidive e, alla RMN, riduce l’attività e l’estensione delle lesioni. Rebif è disponibile in siringa preriempita, pronta all’uso da 22 e 44 microgrammi. Rebif è ora disponibile in numerosi Paesi dell’Unione Europea, in Svizzera, in Canada e in Australia in due dosaggi di cartuccia multidose: 44 microgrammi/0,5 ml di soluzione iniettabile in cartuccia in 1,5 ml di soluzione (pari a 3 dosi da 44 microgrammi) e 22 microgrammi/0,5 ml di soluzione iniettabile in cartuccia in 1,5 ml di soluzione (pari a 3 dosi da 22 microgrammi) per l’utilizzo con il dispositivo RebiSmart.
Questo farmaco  deve essere utilizzato con cautela nei pazienti con anamnesi di depressione, patologia epatica e epilessia a carattere convulsivo. Gli effetti collaterali segnalati con maggior frequenza sono sintomi simil-influenzali, reazioni al sito d’iniezione, aumento degli enzimi epatici e anomalie delle cellule ematiche. I pazienti, in particolare quelli affetti da sintomi depressivi, patologie epilettiche o disturbi epatici, devono discutere il trattamento con Rebif con il proprio medico.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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