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OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
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OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
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OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
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OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
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L’Alemtuzumab avrebbe effetti positivi soprattutto se assunto nelle prime fasi

Da una farmaco utilizzato per la leucemia linfoide cronica delle cellule B potrebbe venire una nuova speranza terapeutica per i malati di sclerosi multipla e soprattutto per coloro che si trovano in una fase iniziale o presentano la forma recidivante remittente. Lo lasciano sperare i dati positivi di uno studio di fase due, durato 5 anni e condotto in collaborazione tra  le case farmaceutiche Genzyme e Bayer, sull’anticorpo monoclonale Alemtuzumab che ha mostrato di ridurre del 74 per cento la possibilità di ricadute nella forma recidivante e di rallentare il danno anche nella forma progressiva della malattia.
I dati sono stati presentati  e spiegati nel corso di un simposio tenutosi il 24 ottobre scorso al Congresso della Società Italiana di Neurologia. Durante l’incontro sono stati presentanti sia nuovi dati relativi all’utilizzo dell’interferone beta -1, che dimostrano comunque tutta la sua efficacia nel ridurre la comparsa di nuove lesioni permanenti corticali, i cosiddetti buchi neri, sia, a dosi più elevate (500 microgrammi contro  250), la capacità di agire sulle lesioni già presenti, dimostrando l’esistenza di un effetto positivo dose correlato. Inoltre l’Interferone ha dimostrato di essere in grado di ridurre la progressione del danno assonale e dunque della disabilità del paziente confermando ai nuovi studi la sua capacità neuroprotettiva.

Se l’Interferone rimane dunque una terapia valida soprattutto negli stadi avanzati della malattia c’è però una novità importante che riguarda soprattutto chi si trova ai primi stadi, e sono i risultati dello studio di fase due dell’anticorpo monoclonale umanizzato Alemtuzubam. Lo studio in questione, che segue quello di fase uno pubblicato nel 2006, ha paragonato l’efficacia del nuovo farmaco, utilizzato attualmente solo in via sperimentale, con quella dell’interferone. I dati sono nettamente positivi, è stata mostrata infatti in maniera chiara la capacità di Alemtuzubam di colpire la proteina CD52 detta anche cellula killer. Già nella fase uno si era dimostrato come il farmaco riducesse di circa il 90% la possibilità di ricadute nella forma recidivante remittente e come questo comportasse una riduzione della disabilità in entrambe le forme, soprattutto se assunto nelle prime fasi della malattia.    
Il nuovo studio di fase ha lavorato soprattutto sulla comparazione di  efficacia del nuovo farmaco, in due diversi dosaggi, con l’uso di interferone su pazienti tra i 18 e i 56 anni che avessero avuto l’insorgenza della malattia almeno 3 anni prima e che fossero poi andati incontro a ricadute. L’uso di Alemtuzubam ha dimostrato una riduzione delle ricadute del 74% in più rispetto ai pazienti trattati con interferone beta – 1 e la differenza è risultato simile anche con la somministrazione della dose minore, il che indica la possibilità di muoversi verso formulazioni meno elevate, una cosa importante visto che uno dei maggiori problemi per lo sviluppo del farmaco sono ancora oggi gli effetti collaterali.
I risultati di questo nuovo studio mostrano anche un impatto forte sulla riduzione della disabilità  soprattutto nelle prime fasi della malattia e, non meno importante, la maggior parte dei pazienti ha mostrato una riduzione delle ricadute anche 4 anni dopo l’interruzione del trattamento.
Rimangono dunque da capire esattamente e correggere gli effetti collaterali che attualmente riguardano in maniera particolare lo sviluppo nei pazienti di malattie autoimmuni, effetto avverso che era stato riscontrato anche nella fase uno. Ora, grazie allo studio su modello murino, si è visto che il maggior livello di interluchina 21 (IL21) è indice di una maggiore possibilità di sviluppare malattie autoimmuni e potrebbe quindi permettere, come inizio, di prevedere questa maggiore possibilità nei pazienti.
Tutto insomma fa pensare di avere oggi in mano due farmaci differenti da poter usare contro la malattia per bloccare o rallentare fin dalle prime fase l’avanzamento della malattia, la perdita di funzioni neuromuscolari e controllare il grado di disabilità, con un impatto positivo sulla qualità di vita del paziente.


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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