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Biogen Idec e Elan hanno sviluppato un algoritmo per calcolarlo in ogni paziente

La celebre rivista  New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati delle ultime ricerche sul programma di gestione del rischio globale dell’utilizzo del Tysabri (natalizumab) per il trattamento della sclerosi multipla. In particolare sono stati aggiornati i dati sull’aumento di rischio di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) associato all’assunzione del farmaco.

Tysabri aumenta infatti il rischio di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), un'infezione virale opportunistica del cervello che generalmente causa decesso o grave invalidità. Lo sviluppo della PML è il risultato di un'infezione da virus JC (JCV) pertanto i pazienti positivi agli anticorpi anti-JCV presentano un rischio maggiore di sviluppare la PML. Alcuni fattori che aumentano il rischio di PML sono la presenza di anticorpi anti-JCV, l'uso precedente di farmaci immunosoppressori e la maggiore durata del trattamento a base di Tysabri. I pazienti che presentano tutti i tre fattori di rischio hanno una maggiore probabilità di sviluppare la PML.

Le analisi hanno preso in considerazione i tre fattori di rischio per i pazienti associati che aumentano il rischio di contrarre PML: la presenza di anticorpi anti-JCV, l'uso precedente di farmaci immunosoppressori e la maggiore durata del trattamento a base di Tysabri.

Biogen Idec ed Elan, produttori del Tysabri, hanno sviluppato un algoritmo quantitativo di stratificazione del rischio per aiutare i medici e i pazienti affetti da SM a prendere decisioni più informate in merito alle decisioni di trattamento con questo farmaco, ormai considerato una terapia molto efficace per le forme recidivanti di SM.

"Identificando questi fattori di rischio e incorporandoli nel nostro algoritmo per la stratificazione dei rischi, offriamo i vantaggi della medicina personalizzata per la SM", ha dichiarato Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Vicepresidente Senior per lo sviluppo scientifico e Ufficiale Medico Capo per Biogen Idec. "Questo approccio terapeutico ha come obiettivo aiutare i pazienti a comprendere meglio i loro profili rischio-beneficio individuali nel valutare TYSABRI come opzione terapeutica".

Secondo le analisi il rischio di PML aumenta con l'aumentare della durata del trattamento a base di Tysabri, e il maggiore aumento è stato riscontrato dopo 2 anni di terapia. I dati relativi a terapie della durata superiore a 4 anni sono molto limitati. L'impiego di precedenti terapie immunosoppressive è stato più comune nei pazienti che hanno sviluppato la PML (34,5 per cento) rispetto ai pazienti dello studio globale TYGRIS (20,3 per cento), indicando che tale pratica è associata a un maggiore rischio di PML.

La prevalenza di anticorpi anti-JCV nella popolazione complessiva SM è risultata del 54,9 per cento  e differiva dal 100 per cento di positività agli anticorpi anti-JCV osservata per 54 pazienti affetti da SM che hanno sviluppato la PML e che presentavano uno stato degli anticorpi pre-PML anti-JCV noto. Dato che tutti i 54 pazienti affetti da SM con stato degli anticorpi pre-PML anti-JCV noto sono risultati positivi, per stimare il rischio PML in pazienti negativi agli anticorpi è stata utilizzata un'analisi di sensibilità su un ipotetico paziente affetto da PML, negativo agli anticorpi anti-JCV.

Lo status degli anticorpi anti-JCV, combinato con le precedenti terapie immunosoppressive e il trattamento a base di TYSABRI sono stati impiegati per stratificare i pazienti con diversi livelli di rischio di sviluppo della PML. È stata riscontrata una differenza per un fattore pari a circa 120 volte tra i pazienti nei gruppi di rischio livello minimo e massimo. I pazienti negativi agli anticorpi anti-JCV presentano il minimo rischio di sviluppare la PML, con un valore del rischio stimato inferiore a 0,09 casi ogni 1.000 pazienti. Il massimo rischio di PML è stato riscontrato nei pazienti sottoposti a trattamento con Tysabri per un periodo compreso tra 25 e 48 mesi, sottoposti a precedenti terapie immunosoppressive, e risultati positivi agli anticorpi anti-JCV. L'incidenza di PML in questo gruppo è stata di 11,1 casi ogni 1.000 pazienti.

"Sebbene TYSABRI abbia un'efficacia comprovata, il rischio di PML ha destato preoccupazioni tra i pazienti -  ha dichiarato Ted Yednock, Responsabile della ricerca globale per Elan - Questa analisi mostra come il modello di stratificazione dei rischi che abbiamo sviluppato con Biogen Idec possa aiutare i medici e i pazienti affetti da SM nel prendere decisioni più informate sul trattamento".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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