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OssMalattieRare #Stomaterapia : gruppo Gesto, A.I.Stom. e @Faisonlus insieme per un progetto innovativo di umanizzazione delle cure. bit.ly/2nVLADi pic.twitter.com/lMgn1fWjQq
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OssMalattieRare Un modello per mettere a punto la terapia più efficace per la #ColangiteBiliarePrimitiva (CBP). La scoperta arriva dai ricercatori di @unimib , Ospedale San Gerardo di Monza e @Cambridge_Uni . Coinvolti più di 3mila pazienti in Italia e Inghilterra. bit.ly/2MZrgfn pic.twitter.com/ImrRpwaeev
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OssMalattieRare #Sclerodermia : un gruppo di ricercatori del @SanRaffaeleMI e del @MyUniSR ha identificato per la prima volta il ruolo chiave della molecola HMGB1, nel coordinare l’aggressione del sistema immunitario verso i tessuti dell’organismo. bit.ly/2BrdsJ7 pic.twitter.com/05Vubq8qHF
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
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Si tratta del modulatore della sfingosina ONO-4642, prodotto da Ono Pharmaceutical

Il farmaco sperimentale ONO-4641, un modulatore della sfingosina, sembra aver ridotto significativamente il numero delle lesioni cerebrali in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente. Lo studio di fase II è stato presentato all’American Academy of Neurology ha coinvolto 407 pazienti tra i 18 e i 55 anni, ai quali sono stati somministrati 0,15 mg del farmaco al giorno, 0.15 mg/die oppure 0,15 mg/die per 26 settimane.

Terminato lo studio i pazienti trattati con il farmaco hanno ottenuto una riduzione delle lesioni cerebrali rispettivamente pari all’82 per cento, 92 per cento e 77 per cento.
Il farmaco, agonista selettivo dei recettori della sfingosina 1 fosfato, ha un meccanismo d’azione simile a fingolimod (prodotto da Novartis), e altrettanto simili sono stati gli eventi avversi ai quali i pazienti sono andati incontro. Quattro pazienti trattati con la dose più elevata del medicinale hanno presentato linfopenia di grado 4, rispetto a un solo paziente che aveva ricevuto la dose intermedia del farmaco. E’ stato osservato inoltre un caso di blocco atrioventricolare e alcuni pazienti hanno presentato un aumento dei livelli degli enzimi epatici.

“Alla luce dei recenti problemi del mercato dei farmaci per via orale per il trattamento della sclerosi multipla questa è sicuramente una buona notizia per i pazienti”. Questa la dichiarazione dell’autore dello studio Riothy Vollmer, della Univerisuty of Colorado a Denver e membro dell’American Academy of Neurology.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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