Sclerosi Multipla

Dopo 10 anni di trattamento con il farmaco, il 77% dei pazienti non ha mostrato progressione della disabilità

Monza - Al 9° congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS sono stati presentati nuovi dati clinici e di real world riguardanti ocrelizumab, dai quali emerge che il farmaco continua a rappresentare un trattamento estremamente importante per le persone con sclerosi multipla (SM) recidivante o primariamente progressiva.

La sclerosi multipla recidivante (SMR) è una forma di SM caratterizzata da episodi di malattia con segni e sintomi nuovi o con peggioramento di quelli già presenti (recidive); la sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP), invece, è una forma debilitante di SM contraddistinta da sintomi in costante peggioramento, ma solitamente senza recidive percepibili o periodi di remissione.

I NUOVI DATI DI SICUREZZA ED EFFICACIA DI OCRELIZUMAB

Dopo 10 anni di trattamento continuo con ocrelizumab, il 77% dei pazienti con SM è risultato libero da progressione confermata della disabilità (CDP) a 48 settimane e il 92% dei pazienti con SMR si è dimostrato in grado di camminare senza l’impiego di alcun ausilio. I dati a lungo termine rafforzano l’importanza cruciale della terapia precoce con ocrelizumab nel preservare le capacità funzionali in tutto lo spettro della SM, mostrando un minor rischio di eventi di disabilità nei pazienti con SMR e SMPP che hanno iniziato prima il trattamento (ossia nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco fin dall’inizio degli studi in doppio cieco rispetto a quelli che lo hanno ricevuto solo all’inizio degli studi di estensione in aperto).

Nuovi dati di sicurezza relativi a 6.155 pazienti trattati con ocrelizumab in 12 studi clinici avvalorano ulteriormente il favorevole profilo beneficio/rischio del medicinale, che è rimasto costante per 10 anni.

“Ocrelizumab è la prima terapia diretta contro i linfociti B approvata per la SMR e la SMPP. È straordinario constatare che, dopo 10 anni di trattamento e 300.000 pazienti trattati in tutto il mondo, la stragrande maggioranza dei pazienti con SMR rimane libera da progressione della malattia”, ha dichiarato il Prof. Massimo Filippi, Direttore delle Unità di Neurologia, Neurofisiologia e Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, Università Vita-Salute, Milano. “Questi risultati indicano che le persone con SMR e SMPP hanno ancora molti anni davanti a sé da vivere in piena indipendenza, in cui non dovranno avvalersi di un ausilio per la deambulazione”.

OCRELIZUMAB IN GRAVIDANZA

I dati di sicurezza di relativi a 3.253 gravidanze cumulative in donne con sclerosi multipla suggeriscono che il trattamento con ocrelizumab non determina un aumento del rischio di esiti avversi durante la gravidanza o nei bambini. L’esposizione in utero a ocrelizumab non ha aumentato il rischio di esiti avversi in corso di gravidanza e nei bambini rispetto alla popolazione con SM e alla popolazione generale. 

Inoltre, un’analisi real-world del registro internazionale MSBase, condotta sui dati relativi a 1.985 donne affette da SM trattate con diverse terapie modificanti la malattia (DMT), ha suggerito che le donne che hanno concepito nel corso del trattamento con ocrelizumab o poco dopo aver ricevuto l’ultima dose del farmaco sono a basso rischio di recidiva durante la gravidanza e dopo il parto. Durante la gravidanza, il tasso di recidiva annualizzato (ARR) si è attestato a 0,00 nelle donne precedentemente trattate con ocrelizumab, contro 0,05-0,32 osservato nelle donne trattate con altre DMT. L’ARR dopo il parto si è attestato a 0,09 nelle donne trattate con ocrelizumab, contro 0,10-0,74 osservato nelle donne trattate con le altre DMT.

L’azienda Roche è impegnata a generare altri dati utili per le donne con sclerosi multipla che intendono creare una famiglia, continuando a valutare gli esiti del trattamento con ocrelizumab durante la gravidanza e nei bambini tramite attività di farmacovigilanza di routine, programmi post-marketing e due studi di Fase IV attualmente in corso: MINORE (trasferimento placentare di ocrelizumab ed esiti nei bambini) e SOPRANINO (trasferimento di ocrelizumab nel latte materno ed esiti nei bambini).

“Dato che alcune donne affette da SM potrebbero avere intenzione di creare una famiglia, è importante comprendere in che modo il trattamento prima della gravidanza possa influire su di loro e sui feti”, ha commentato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development della casa farmaceutica Roche. “Con oltre 300.000 persone trattate in tutto il mondo e 30 studi in corso, continuiamo ad accumulare solide evidenze sui potenziali benefici apportati da ocrelizumab in molti gruppi sottorappresentati, tra cui le donne in gravidanza e le persone di origine nera o ispanica”. 

I DATI SU OCRELIZUMAB SOTTOCUTE

In occasione del 9° congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS sono stati presentati anche i risultati dello studio clinico di Fase III OCARINA II, che hanno dimostrato l’effetto di ocrelizumab somministrato tramite iniezione sottocutanea, due volte all’anno, su parametri di farmacocinetica, biomarcatori e risonanza magnetica (RM) in pazienti con sclerosi multipla recidivante o primariamente progressiva (SMR o SMPP). 

L’iniezione sottocutanea di ocrelizumab è risultata non inferiore all’infusione endovenosa (ev) in base ai livelli ematici del farmaco misurati nei pazienti dal giorno 1 a 12 settimane di trattamento. Inoltre, le concentrazioni ematiche di picco di ocrelizumab sono risultate simili tra l’iniezione sottocutanea e l’infusione ev.

L’iniezione sottocutanea di ocrelizumab ha determinato una riduzione rapida, prolungata e quasi completa dei linfociti B simile a quella ottenuta con l’infusione ev, riduzione che si è mantenuta per 24 settimane.

L’iniezione sottocutanea e l’infusione ev di ocrelizumab hanno entrambe prodotto una soppressione rapida e quasi completa dell’attività delle lesioni alla RM entro 24 settimane: la maggior parte dei pazienti non mostrava, a 24 settimane, lesioni captanti gadolinio (Gd+) in T1, espressione dell’infiammazione attiva, o lesioni in T2 nuove/aumentate di volume, espressione del carico lesionale.

Il profilo di sicurezza dell’iniezione sottocutanea di ocrelizumab è risultato coerente con quello consolidato dell’infusione ev. Gli eventi avversi (AE) più comuni nel gruppo trattato con l’iniezione sottocutanea di ocrelizumab sono state le reazioni all’iniezione (48% di tutti i pazienti esposti), tutte di natura lieve o moderata.

“Secondo i dati dello studio OCARINA II, l’iniezione sottocutanea di ocrelizumab di 10 minuti ha soppresso le lesioni cerebrali con un’efficacia pienamente sovrapponibile a quella dimostrata dalla somministrazione per via endovenosa”, ha dichiarato il Prof. Carlo Pozzilli, Responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’ospedale S. Andrea, Università La Sapienza, Roma. “Disporre di questa opzione terapeutica aggiuntiva potrebbe migliorare l’esperienza con il farmaco sia per i pazienti che per i medici. Inoltre la somministrazione due volte all’anno potrà rappresentare un grande vantaggio anche per i pazienti con difficoltà di accesso venoso e/o agofobici”.