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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Al via i primi studi pre-clinici per testare gli inibitori JAK-STAT

Una nuova classe di farmaci approvata per il trattamento dell'artrite reumatoide potrebbe essere presto utilizzata come trattamento per la sclerosi multipla. La notizia arriva da uno studio della University of Alabama, pubblicato qualche giorno fa sui Proceedings of the National Academy of Sciences.

Lo studio si è concentrato su una proteina chiamata "soppressore del segnale delle citochine 3," SOCS3, per la quale si riscontrano livelli molto bassi tra i pazienti con sclerosi multipla recidivante. Con meno SOCS3 l’aumento dei livelli della proteina STAT3 (appartenente a una classe di proteine che indicano i fattori di trascrizione) induce le cellule immunitarie a rilasciare sostanze chimiche che spogliano il rivestimento di mielina delle cellule nervose del cervello, che li rende meno capaci di trasmettere messaggi causano sintomi che vanno dal torpore alla paralisi.

 

Il team di ricerca ha sviluppato un modello di topo geneticamente modificato con basso livello di SOCS3 e alto di STAT3, una condizione chiamata encefalomielite autoimmune sperimentale (EAE), l'equivalente murino di sclerosi multipla. Tuttavia, il team di ricerca ha riferito che riequilibrando il livello di SOC3 e STAT3 è stato possibile rendere la malattia reversibile. I risultati sono tempestivi, perché le proteine STAT (trasduttori di segnale e attivatori della trascrizione) fanno parte dei JAK-STAT, recettori accoppiati a chinasi. Per questi recettori è stata sviluppata una nuova classe di inibitori, la prima delle quali dedicata al trattamento dell’artrite reumatoide. Per questi farmaci la regolamentazione dovrebbe arrivare durante l’anno in corso, ma gli autori stanno già conducendo degli studi pre-clini per il loro utilizzo nel trattamento della sclerosi multipla.

“Stiamo già lavorando per capire se gli inibitori JAK-STAT sono in grado di bloccare la malattia come nei topi – ha dichiarato Qin Hongwei, primo autore dello studio . "Il nostro desiderio è quello di contribuire alla progettazione di una nuova classe di farmaci contro le malattie autoimmuni e altre malattie, visto che l'infiammazione è un segno distintivo di molti tumori, Parkinson e la malattia di Alzheimer e sclerosi multipla."


Questo tipo di farmaci sono già stati testati sui pazienti, per il trattamento dell’artrite reumatoide, mostrando un profilo di sicurezza buono.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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