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Al via i primi studi pre-clinici per testare gli inibitori JAK-STAT

Una nuova classe di farmaci approvata per il trattamento dell'artrite reumatoide potrebbe essere presto utilizzata come trattamento per la sclerosi multipla. La notizia arriva da uno studio della University of Alabama, pubblicato qualche giorno fa sui Proceedings of the National Academy of Sciences.

Lo studio si è concentrato su una proteina chiamata "soppressore del segnale delle citochine 3," SOCS3, per la quale si riscontrano livelli molto bassi tra i pazienti con sclerosi multipla recidivante. Con meno SOCS3 l’aumento dei livelli della proteina STAT3 (appartenente a una classe di proteine che indicano i fattori di trascrizione) induce le cellule immunitarie a rilasciare sostanze chimiche che spogliano il rivestimento di mielina delle cellule nervose del cervello, che li rende meno capaci di trasmettere messaggi causano sintomi che vanno dal torpore alla paralisi.

 

Il team di ricerca ha sviluppato un modello di topo geneticamente modificato con basso livello di SOCS3 e alto di STAT3, una condizione chiamata encefalomielite autoimmune sperimentale (EAE), l'equivalente murino di sclerosi multipla. Tuttavia, il team di ricerca ha riferito che riequilibrando il livello di SOC3 e STAT3 è stato possibile rendere la malattia reversibile. I risultati sono tempestivi, perché le proteine STAT (trasduttori di segnale e attivatori della trascrizione) fanno parte dei JAK-STAT, recettori accoppiati a chinasi. Per questi recettori è stata sviluppata una nuova classe di inibitori, la prima delle quali dedicata al trattamento dell’artrite reumatoide. Per questi farmaci la regolamentazione dovrebbe arrivare durante l’anno in corso, ma gli autori stanno già conducendo degli studi pre-clini per il loro utilizzo nel trattamento della sclerosi multipla.

“Stiamo già lavorando per capire se gli inibitori JAK-STAT sono in grado di bloccare la malattia come nei topi – ha dichiarato Qin Hongwei, primo autore dello studio . "Il nostro desiderio è quello di contribuire alla progettazione di una nuova classe di farmaci contro le malattie autoimmuni e altre malattie, visto che l'infiammazione è un segno distintivo di molti tumori, Parkinson e la malattia di Alzheimer e sclerosi multipla."


Questo tipo di farmaci sono già stati testati sui pazienti, per il trattamento dell’artrite reumatoide, mostrando un profilo di sicurezza buono.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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