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OssMalattieRare Ad oggi non esiste ancora una cura per l’ #Alzheimer , l’unica arma è la prevenzione. Dalla @SinNeurologia le istruzioni per i caregiver. bit.ly/30A3mNl #WorldAlzheimersDay #giornatamondialedellalzheimer #WorldAlzheimersMonth pic.twitter.com/38OdFvqgk8
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OssMalattieRare A Milano la 3° tappa di #AmyTour Un confronto aperto che ha consentito ai pazienti di condividere le proprie esperienze e che ha permesso ai clinici esperti di #amilodoisi di raccogliere feedback per modellare meglio terapie e presa in carico. Grazie a tutti i partecipanti! pic.twitter.com/zZrbhhUhct
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OssMalattieRare In corso a Milano la terza tappa di “ #Amytour , pazienti e medici dialogano sull’amiloidosi”. I clinici esperti di #amiloidosi pronti a rispondere alle domande delle famiglie e dei pazienti. pic.twitter.com/ukTRLc13Rc
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : l'esposizione all’interferone beta durante la gravidanza non ha influenzato il peso dei neonati e la circonferenza della testa. Il dato emerge da un’indagine presentata durante l’ultimo @ectrimscongress bit.ly/2m0Kpoy pic.twitter.com/OQqiqiSYLI
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OssMalattieRare La mutazione di un gene alla base di alcune forme di disabilità intellettiva. Lo studio del @SanRaffaeleMI e del CNR, in collaborazione @Unipisa @UniTrento , finanziato da @Telethonitalia . bit.ly/2kUcePe
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Ricerca scientifica

Due studi registrativi valuteranno l'efficacia e la sicurezza del farmaco nella malattia recidivante

Darmstadt (GERMANIA) - Merck ha annunciato l'inizio di due studi registrativi di Fase III (EVOLUTION RMS 1 e 2) sull'efficacia e la sicurezza di evobrutinib, inibitore orale altamente selettivo della Bruton-tirosin-chinasi (BTK) in pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR). EVOLUTION RMS 1 e 2 sono due studi multicentrici, randomizzati, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllati con trattamento attivo, che confrontano evobrutinib somministrato due volte al giorno con interferone beta-1a somministrato per via intramuscolare una volta alla settimana.

L'endpoint primario di entrambi gli studi è il tasso di ricaduta annualizzato alla settimana 96. Gli endpoint secondari includono il tempo di prima insorgenza della progressione di disabilità in base alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) a 12 e 24 settimane, e il numero totale di lesioni T1 captanti gadolinio e di nuove o ingrandite lesioni T2 valutate mediante risonanza magnetica per immagini.

"Evobrutinib rappresenta una potenziale innovazione per le persone che convivono con la SM, poiché può offrire un nuovo duplice meccanismo d'azione pensato per avere un impatto sulle cellule mieloidi, oltre che sulle cellule B, così da affrontare la patobiologia della SM in una maniera fondamentalmente nuova", ha dichiarato Luciano Rossetti, Head of Global Research & Development per il business Biopharma di Merck. "Evobrutinib, sviluppato nei nostri laboratori, è un inibitore orale altamente selettivo di BTK, che ha mostrato un'evidenza di attività clinica nella SM recidivante. Il passaggio di questa molecola in Fase III è un passo importante, per noi e per la comunità della SM, perché costituisce l'opportunità di fare un ulteriore passo avanti nella valutazione del rapporto rischio-beneficio nei pazienti con SM recidivante".
 
L'avvio degli studi di Fase III è legato ai risultati dello studio clinico di Fase II, che ha raggiunto il suo endpoint primario nel corso di 24 settimane di trattamento, in cui il numero totale delle lesioni T1 captanti gadolinio si è ridotto nel braccio con evobrutinib rispetto a quello con placebo. La riduzione delle lesioni T1 captanti gadolinio è stata osservata a 12 settimane, momento in cui erano disponibili i primi dati di RMI, e si è mantenuta nelle 48 settimane con evobrutinib 75 mg QD e 75 mg BID. Ulteriori dati mostrano che l'effetto sulla riduzione delle ricadute osservato alla settimana 24 è stato mantenuto nel corso delle 48 settimane.
 
Nello studio di Fase II, i più comuni eventi avversi di qualsiasi grado osservati in associazione a evobrutinib includevano rinofaringite e aumenti dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e lipasi. Tutti gli eventi hanno avuto inizio entro le 24 settimane dall'avvio del trattamento e sono regrediti con l'interruzione del trattamento senza conseguenze cliniche entro il periodo di sicurezza di 52 settimane. Nel corso dello studio, l'85% dei pazienti (227 su 267) ha completato le 52 settimane di trattamento.

Merck ha collaborato con il progetto Accelerated Cure Project (ACP) per la sclerosi multipla e con il suo network partecipativo di ricerca iConquerMs per cogliere e integrare le prospettive delle persone affette da SM nella progettazione e nell'attuazione degli studi clinici. Attraverso questa innovativa collaborazione, un comitato di persone che convivono con la SM ha fornito feedback e approfondimenti sulla scelta degli endpoint di esito riportati dai pazienti (Patient Reported Outcomes - PRO) negli studi, in particolare in relazione alla rilevanza delle misure PRO per l'esperienza del paziente nella vita quotidiana e ai materiali rivolti al paziente. Questo impegno si è concentrato in gran parte su due PRO inclusi negli endpoint secondari: variazione rispetto al basale nel Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) MS Physical Function (PF) e nel PROMIS MS Fatigue Scores a 96 settimane.
 
"Anche con le terapie più efficaci per la SM recidivante, oltre il 50% dei pazienti manifesta attività di malattia clinica o subclinica; sussiste quindi la necessità di nuove terapie orali che affrontino diversamente la patobiologia della SM", ha osservato il Dottor Xavier Montalban, Professore di Medicina, Direttore del Dipartimento di Neurologia presso l'Università di Toronto, Direttore del Centro SM presso il St. Michael's Hospital, Canada, Presidente e Direttore del Dipartimento di Neurologia-Neuroimmunologia e Unità di Neuroriabilitazione, Centro di Sclerosi Multipla della Catalogna (Cemcat), Ospedale universitario di Vall d'Hebron, Barcellona, Spagna e sperimentatore principale nello studio EVOLUTION RMS 2. "Non vediamo l'ora di vedere i risultati di questo programma clinico dopo i promettenti risultati della Fase II".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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