Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
About 11 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

Cambridge (USA) - Biogen, in occasione del 71° congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) di Philadelphia (4-11 maggio), ha presentato nuovi dati che confermano il costante impegno dell’azienda volto al miglioramento delle cure per le persone affette da sclerosi multipla (SM). I dati forniscono ulteriori conferme sulla rilevanza dei farmaci di punta Biogen per la SM, ossia il dimetil fumarato e il natalizumab. In aggiunta, dai dati emerge anche la possibilità di implementare strategie di trattamento più personalizzate per i pazienti in futuro, grazie all’uso di biomarcatori rivelatisi rilevanti nella pratica clinica.

“Riteniamo che esistano ancora delle opportunità significative per rispondere alle esigenze complesse e spesso eterogenee, proprio come la malattia stessa, delle persone che convivono con questa condizione”, ha dichiarato il Dottor Alfred Sandrock Jr., M.D., Ph.D., executive vice president and chief medical officer presso Biogen. “Biogen intende compiere ogni sforzo possibile per rispondere a queste esigenze continuando a investire notevoli risorse nel portfolio di farmaci per la SM, con l’obiettivo di migliorare l’esperienza terapeutica dei pazienti, impegnandosi a immettere nuove terapie sul mercato che abbiano un impatto significativo sulla vita delle persone e a fare progressi nella ricerca, anche individuando biomarcatori che possano aiutare a standardizzare il monitoraggio della malattia e a indirizzare le decisioni sul trattamento in futuro”.

I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la SM confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti con SM

Per giungere a una comprensione più approfondita del profilo rischio-beneficio di natalizumab, Biogen ha presentato alcune analisi di sicurezza aggiornate che valutano l’estensione dell’intervallo tra le dosi di natalizumab (Extended Interval Dosing o EID) fino a circa ogni sei settimane, rispetto al dosaggio approvato che prevede una somministrazione ogni quattro settimane. L’analisi retrospettiva aggiornata sembra confermare la tesi secondo cui l’estensione dell’intervallo tra le dosi sia associata a un rischio significativamente più basso di leucoencefalopatia multifocale progressiva (LMP) rispetto al regime di somministrazione approvato. Come annunciato agli inizi di quest’anno, Biogen ha avviato lo studio NOVA di Fase IIIb per valutare l’efficacia della somministrazione di natalizumab ogni sei settimane nei pazienti con SM remittente-recidivante.

Per comprendere i cambiamenti del volume cerebrale nei pazienti trattati con dimetil fumarato, i ricercatori hanno analizzato nuovamente le immagini combinate degli studi di Fase III DEFINE e CONFIRM. L’atrofia cerebrale progredisce più rapidamente nelle persone affette da SM ed è correlata alla progressione della disabilità e al deterioramento cognitivo. I risultati delle analisi di approfondimento presentati al congresso AAN mostrano che, in linea con gli effetti del dimetil fumarato sugli altri parametri di attività della SM, il trattamento ha rallentato significativamente la progressione dell’atrofia cerebrale del 35,9% durante il secondo anno di trattamento rispetto al placebo.

La ricerca sui biomarcatori mostra la sua utilità nella pratica clinica per offrire in futuro trattamenti più personalizzati per la SM

Biogen ha stretto accordi collaborativi di ricerca per contribuire allo sviluppo di biomarcatori confermati, come il neurofilamento, da usare per sviluppare un approccio più mirato alla gestione del trattamento della SM e di altre malattie neurodegenerative. I dati presentati in passato avevano dimostrato la rilevanza clinica dei livelli di neurofilamenti leggeri nel siero (sNFL) per predire la gravità della malattia e misurare la risposta al trattamento nei pazienti con SM. I nuovi risultati dello studio ASCEND su natalizumab nella SM secondaria-progressiva (SMSP) forniscono ulteriori conferme della potenziale rilevanza clinica dei livelli di sNFL e dimostrano la capacità di natalizumab di ridurne le concentrazioni nei pazienti con SMSP rispetto al placebo, in presenza o meno di attività infiammatoria acuta.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni