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OssMalattieRare Da oggi sono tre i farmaci della biotech statunitense autorizzati in Europa per il trattamento della #FibrosiCistica . #MalattieRare #CysticFibrosis I dettagli bit.ly/2PwIupW pic.twitter.com/En0dP5DNUM
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OssMalattieRare La gara di solidarietà per trovare un donatore compatibile per Alessandro, il bimbo affetto da #linfoistiocitosi emofagocitica, una malattia rarissima che colpisce lo 0.002% dei bambini. bit.ly/2Fjbexl pic.twitter.com/yjTsE59RD0
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Origgio – Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) hanno accolto, rispettivamente, la New Drug Application (NDA) e la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per siponimod (BAF312), farmaco sperimentale orale, con somministrazione una volta al giorno, per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) negli adulti.

Oltre l’80% delle persone con SM recidivante-remittente (SMRR), la forma più comune di sclerosi multipla in fase di diagnosi, prosegue fino a sviluppare la SMSP, con o senza recidive. La SMSP è una forma di SM che provoca una disabilità progressiva e irreversibile (come la necessità di ausili per la deambulazione e della sedia a rotelle, la disfunzione della vescica e il declino cognitivo) in gran parte indipendente dalle recidive. Dopo il decorso iniziale della SMRR, si verifica un graduale aumento del numero di pazienti che passano alla SMSP, con circa il 25% che entra nella fase progressiva entro 10 anni dall’esordio, il 50% entro 20 anni e oltre il 75% entro 30 anni.

Al fine di rendere disponibile siponimod ai pazienti con SMSP il più rapidamente possibile, Novartis ha utilizzato un voucher di Priority Review per accelerare la procedura di revisione di siponimod negli Stati Uniti. L’azione regolatoria per siponimod negli Stati Uniti è prevista per il mese di marzo 2019 e, in Europa, per la fine dello stesso anno.

“Siamo entusiasti di intravedere all’orizzonte un potenziale nuovo trattamento”, ha dichiarato Bruce Bebo, Executive Vice President Research, National MS Society (Stati Uniti). “È una svolta significativa nella nostra incessante ricerca di trattamenti di cui possono beneficiare gli adulti che vivono con la SM secondariamente progressiva, una forma della malattia che al momento ha poche opzioni terapeutiche”.

“Siponimod è il primo farmaco sperimentale a dimostrare un significativo ritardo nella progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP”, ha dichiarato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “Siponimod evidenzia il nostro forte impegno nei confronti della comunità SM: stiamo infatti ridisegnando le cure per le persone le cui vite sono state drammaticamente sconvolte da questa devastante malattia. Stiamo inoltre lavorando a stretto contatto con la FDA e l’EMA per fare in modo che siponimod sia disponibile per i pazienti il più presto possibile”.

La domanda di registrazione si basa sui dati di EXPAND, uno studio di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo nelle persone affette da SMSP. All’inizio dello studio, oltre il 50% dei pazienti arruolati doveva fare ricorso a un ausilio per la deambulazione. I risultati hanno dimostrato che siponimod riduce in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi rispetto al placebo. Siponimod ha anche notevolmente ritardato il rischio di progressione della disabilità confermata a sei mesi e ha dimostrato esiti favorevoli in altri rilevanti parametri dell’attività e della progressione della SM. Inoltre, analisi più avanzate dello studio EXPAND hanno dimostrato che siponimod ha ridotto il rischio di progressione della disabilità in maniera largamente indipendente dalle recidive.

In pazienti con SMRR, Novartis ha condotto anche BOLD, uno studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e con dosaggio adattivo. Lo studio ha dimostrato che in un periodo di sei mesi, siponimod ha ridotto in modo significativo il tasso annualizzato di recidive (ARR) rispetto al placebo.

In Svizzera, Swissmedic ha concesso la procedura di autorizzazione accelerata a siponimod nella SMSP. Sono tuttora in corso interlocuzioni relative a siponimod con altre Autorità Sanitarie.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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