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Origgio (Varese) - Novartis ha annunciato l’esito positivo dello studio di Fase III PARADIGMS, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod, con somministrazione orale una volta al giorno, in bambini e adolescenti (di età dai 10 ai 17 anni) affetti da sclerosi multipla (SM). I dati mostrano come fingolimod abbia portato, su un periodo fino a due anni, una riduzione significativa e clinicamente rilevante nel numero di ricadute (tasso annualizzato di ricadute) rispetto ad interferone beta 1-a intramuscolo.

Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato coerente con quello osservato negli altri studi clinici (condotti sugli adulti), con un numero complessivamente maggiore di eventi avversi riportato nel gruppo trattato con interferone. PARADIGMS è il primo studio di Fase III, randomizzato e controllato, mai condotto su una 'terapia modificante la malattia' (DMT, Disease Modifying Therapy) nella SM pediatrica. Le analisi complete dei dati dello studio sono attualmente in corso, e i risultati verranno comunicati nel corso del settimo Congresso ECTRIMS-ACTRIMS, che avrà luogo a Parigi (Francia) dal 25 al 28 ottobre.

“Vivere con la SM è una sfida impegnativa, a qualunque età. Tuttavia, la comparsa della malattia nei bambini e negli adolescenti, che vivono una fase della vita in cui dovrebbero svilupparsi e focalizzarsi sul loro futuro, può essere devastante”, ha sottolineato Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development e Chief Medical Officer di Novartis. “In assenza di opzioni terapeutiche specificamente approvate sulla base di studi accurati, come il PARADIGMS, il rischio di una progressione a lungo termine della patologia è decisamente maggiore. Il risultato di questo studio è una notizia entusiasmante per la comunità di pazienti affetti da SM, ognuno dei quali potrà beneficiare dei passi avanti compiuti nella realizzazione di studi di alta qualità, interamente basati sulle evidenze scientifiche, come questo. Desidero ringraziare i ragazzi affetti da SM e le loro famiglie, insieme ai medici e gli infermieri che hanno partecipato e hanno reso possibile la realizzazione di uno studio così importante”.

Comunemente diagnosticata durante l’adolescenza, la SM pediatrica è caratterizzata da ricadute più frequenti e spesso più gravi rispetto a quelle osservate negli adulti. Le ricadute influiscono negativamente sulla mobilità, sull’equilibrio e sulle funzioni cognitive; i pazienti con SM pediatrica hanno maggior probabilità di accumulare disabilità in età più precoce rispetto ai pazienti ai quali la SM viene diagnosticata in età adulta. Attualmente, per i bambini e gli adolescenti affetti da SM non ci sono trattamenti specificamente indicati sulla base dei dati di studi clinici randomizzati e controllati.

Fingolimod non è attualmente approvato per il trattamento della SM pediatrica. Novartis prevede di completare l’analisi di questi importanti dati, da sottoporre alle autorità sanitarie per concordare i passaggi successivi nella richiesta di approvazione del farmaco.

Lo studio di Fase III PARADIGMS (NCT01892722) è uno studio a durata flessibile (fino a due anni), in doppio-cieco, randomizzato e multicentrico, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod per via orale rispetto a interferone beta-1a in bambini e adolescenti con diagnosi confermata di sclerosi multipla, seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni. Lo studio ha reclutato 215 bambini e adolescenti con la SM, di età compresa tra i 10 e i 17 anni, con EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 0 e 5,5. I pazienti sono stati randomizzati per ricevere fingolimod per via orale (0,5 mg o 0,25 mg, in base al peso del paziente) una volta al giorno o interferone beta-1a per via intramuscolare una volta alla settimana.

L’endpoint primario dello studio era la frequenza di ricadute nei pazienti trattati fino a 24 mesi (tasso annualizzato di ricadute). Gli endpoint secondari comprendevano il numero delle lesioni T2 nuove o aumentate di volume, il numero di lesioni T1 captanti il gadolinio, la sicurezza e le proprietà farmacocinetiche di fingolimod; ognuno di questi endpoint è misurato sull’intero periodo di trattamento.

Lo studio PARADIGMS è stato condotto in 87 ospedali di 25 Paesi nel mondo, ed è stato disegnato in collaborazione con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, la European Medicines Agency (EMA) e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.



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