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Il farmaco sperimentale sembra ridurre in modo selettivo e transitorio i linfociti B e T, con le conte linfocitarie che ritornano a livelli normali prima della fine del secondo anno di terapia

Darmstadt (GERMANIA) – In occasione del recente Congresso della European Association of Neurology (EAN), tenutosi ad Amsterdam dal 24 al 27 giugno, Merck ha presentato nuovi dati di sicurezza ed efficacia di cladribina compresse per il trattamento della sclerosi multipla (SM) recidivante. I risultati, provenienti dagli studi clinici controllati con placebo CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE-MS, supportano il profilo rischio/beneficio del farmaco.

Nel corso di questi studi, cladribina compresse è stata somministrata in due periodi di trattamento annuali negli anni 1 e 2, con una terapia orale della durata massima di 20 giorni nei due anni, corrispondente alla somministrazione di una dose da 3,5 mg/kg di peso corporeo. Ai primi due anni sono seguiti altri due senza nessun ulteriore trattamento attivo.

“Questi dati, presentati al Congresso EAN, migliorano la comprensione del meccanismo d’azione di cladribina compresse da parte della comunità impegnata nella cura della SM”, ha dichiarato il professor Per Soelberg Sørensen, autore della presentazione e Head of MS Research Unit, Danish Multiple Sclerosis Centre. “Questi dati supportano le teorie emergenti relative alla capacità di alcuni agenti di 'ripristinare' in modo selettivo il sistema immunitario, senza l’autoreattività che a volte si osserva con i trattamenti per la SM recidivante. Ciò rappresenterebbe un significativo progresso nell’ambito della cura della malattia”.

I dati emersi da tre studi chiave suggeriscono che cladribina compresse riduce in modo selettivo e transitorio i linfociti B e T nei pazienti con forme precoci e recidivanti di SM. È stata osservata una riduzione precoce e discontinua dei linfociti B nel sangue periferico (con le conte cellulari che hanno raggiunto un nadir alla settimana 13 post-trattamento), seguita da una rapida ripresa verso i livelli basali. È stata anche evidenziata una moderata riduzione delle conte dei linfociti T, anche se in misura minore rispetto ai linfociti B; questa riduzione è stata più marcata nei linfociti CD4+ rispetto ai CD8+.

Un’analisi esplorativa dei dati dello studio CLARITY suggerisce che, se prima di ogni breve ciclo di trattamento annuale si applicano rigorose regole di conteggio dei linfociti, la percentuale di pazienti che si ristabiliscono alla fine dell’anno 1 è stata dell’89,1%, e dell’88,3% alla fine dell’anno 2. Considerato l’effetto clinico del dosaggio osservato in CLARITY durante gli anni 1 e 2, e oltre gli anni 1 e 2 con il dosaggio da 3,5 mg/kg nello studio CLARITY EXT, questi dati dimostrano che l’effetto clinico osservato è stato ottenuto senza immunosoppressione continua, e mediante effetti selettivi sulle popolazioni di linfociti B e T.

L’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con cladribina compresse è stato la linfopenia. L’incidenza di infezioni è stata del 48,3% con cladribina compresse e del 42,5% con placebo; di queste, rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.

Lo scorso 23 giugno, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’approvazione di cladribina compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla. Il parere favorevole del CHMP è stato inoltrato alla Commissione Europea (CE), perché quest’ultima possa prendere la decisione finale sulla domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, che dovrebbe arrivare nel corso dell’anno.

“Facendo seguito al recente parere positivo del CHMP, questi dati di sicurezza integrati provenienti da un periodo di follow-up durato fino a 8 anni in alcuni pazienti, supportano ulteriormente l’uso di cladribina compresse come opzione di trattamento per i pazienti con SM”, ha affermato Luciano Rossetti, Global Head R&D per l’area di business Biofarma di Merck.

Cladribina compresse è una terapia orale sperimentale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transiente sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla. Cladribina compresse non è ancora autorizzata per nessuna indicazione negli Stati Uniti, in Canada e in Europa.



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