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Nell'ambito di uno studio recentemente pubblicato sull’importante rivista Scientific Reports, cofinanziato da AISM e la sua Fondazione  FISM e dalla Fondazione Roma e condotto grazie ad una collaborazione di ricercatori dell’Istituto Superiore di Sanità, CENTERS, "La Sapienza" Università di Roma, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Monserrato e Università di Ferrara, è stata creata una piattaforma multipla per lo screening sequenziale di farmaci che possono essere riutilizzati come agenti rimielinizzanti nel trattamento della sclerosi multipla. In particolare gli studiosi hanno testato una libreria di 2.000 composti (principalmente approvati dalla Food and Drug Administration) che presentano una attività metabolica su precursori degli oligodendrociti (OPC) murini. Sono state, identificate 42 molecole con effetti stimolanti significativi. Dalla caratterizzazione di questi composti sono state selezionate tre molecole che hanno dato risultati positivi nell’intera sequenza di test condotti sugli oligodendrociti.

Tra i candidati rimielinizzanti identificati, edaravone sembra essere di forte interesse, anche considerando che questo farmaco è stato approvato come agente neuroprotettivo per l'ictus ischemico acuto e la sclerosi laterale amiotrofica in Giappone.
 
“Questo studio aggiunge nuove molecole ad altre già identificate da tre studi precedenti. Iniziamo in questo modo ad avere abbastanza farmaci pronti per essere testati in studi clinici per esplorare l'efficacia dei composti sulle persone affette, eventualmente anche come terapie combinate, e aumentare la nostra comprensione della biologia della sclerosi multipla” dichiara Marco Salvetti, Direttore Centro di Neurologia e Terapie Sperimentali – CENTER -, Università di Roma. “La Sapienza”.
 
La sclerosi multipla (SM) è una malattia complessa. Attualmente non ci sono trattamenti che contrastano la perdita di mielina, che si traduce in una degenerazione delle cellule nervose e porta alla fase progressiva della malattia. I progressi compiuti nello sviluppo di terapie immunomodulanti per la sclerosi multipla recidivante-remittente non sono applicabili nelle forme di malattia in cui l'infiammazione non è prominente, comprese le forme progressive di SM. Quando infatti è presente una componente neurodegenerativa, come nelle SM progressiva, e diversi meccanismi partecipano alla fisiopatologia della malattia, è possibile che i singoli trattamenti da soli possano non essere efficaci.
 
Identificare nuove cure in tempi relativamente rapidi e con costi contenuti, studiando farmaci che sono già registrati per uso clinico in altre patologie (riposizionamento di terapie esistenti), può rappresentare una strategia importante per tutte le malattie di cui si conoscono poco i meccanismi patofisiologici, come la sclerosi multipla. A questo riguardo a partire dal 2005 FISM ha promosso e finanziato il CENTERS (Centro Neurologico Terapie Sperimentali, presso Ospedale Sant’Andrea, Facoltà di Medicina e Psicologia dell’Università di Roma La Sapienza), diretto dal Prof. Marco Salvetti, e dedicato interamente a studi esplorativi di nuove terapie per le malattie neurologiche.
 
Sarà importante ora approfondire la chimica dei farmaci per ottimizzare i composti individuati per aumentare l'interesse per lo sviluppo industriale, una delle strategie necessarie per trovare le risorse economiche indispensabili per portare questi risultati dal laboratorio alle persone con SM.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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