Ipofosfatemia

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L'anticorpo monoclonale di Kyowa Kirin e Ultragenyx è il primo trattamento che mira alla causa sottostante della malattia

Tokyo (GIAPPONE), Londra (REGNO UNITO) e Novato (U.S.A.) – Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International e Ultragenyx Pharmaceutical hanno annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio condizionata del farmaco burosumab (nome commerciale Crysvita) per il trattamento del rachitismo ipofosfatemico legato all'X (o ipofosfatemia legata all'X, XLH) con evidenza radiografica di malattia ossea nei bambini di almeno 1 anno di età e negli adolescenti con scheletro in crescita.

La XLH è una rara malattia muscoloscheletrica, progressiva e cronica, caratterizzata dalla perdita renale di fosfato causata dalla produzione eccessiva della proteina FGF23. La patologia è ereditata come carattere dominante legato all'X e colpisce sia i maschi che le femmine. Clinicamente, la XLH esordisce intorno al 1°-2° anno di vita, provocando una malattia scheletrica che causa deformità agli arti inferiori e ridotta statura. Il trattamento convenzionale della XLH consiste in più dosi giornaliere di fosfato e vitamina D attiva per contrastare gli effetti dell'eccesso di FGF23, ma ciò non corregge la malattia sottostante.

Quella europea è la prima approvazione normativa a livello globale per burosumab, un anticorpo monoclonale completamente umano anti-FGF23 che rappresenta il primo trattamento a colpire la fisiopatologia sottostante la XLH. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente riconosciuto burosumab come un contributo eccezionale alla salute pubblica e un significativo miglioramento nell'area terapeutica dell'endocrinologia. L'autorizzazione europea all'immissione in commercio è valida nei 28 Paesi dell'Unione Europea e in Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Il primo lancio commerciale di burosumab dovrebbe avvenire in Germania nel secondo trimestre del 2018, seguito da altri Paesi europei.

“Questa notizia porta speranza alle persone affette da XLH in Europa, ed è emozionante che quella europea sia la prima approvazione normativa globale per burosumab”, ha affermato Tom Stratford, Presidente e Amministratore Delegato di Kyowa Kirin International. “Ora concentreremo i nostri sforzi sul lavoro con le autorità sanitarie, per garantire l'accesso al farmaco per i pazienti nei Paesi europei. Continueremo anche il nostro lavoro con la comunità del personale sanitario e dei pazienti, per sviluppare ulteriormente la nostra comprensione dell'esperienza reale delle persone affette da XLH. Ciò contribuirà a garantire un'appropriata identificazione e diagnosi dei pazienti e a migliorare gli standard di cura per questa rara condizione”.

“Durante il nostro percorso di 20 anni di scoperte scientifiche con XLH e burosumab, siamo stati guidati dai bisogni delle persone colpite da questa condizione debilitante”, ha detto Mitsuo Satoh, Executive Officer e Vice Presidente Capo della Divisione Ricerca & Sviluppo di Kyowa Hakko Kirin. “Non vediamo l'ora di portare avanti i nostri sforzi scientifici nella nefrologia e nel metabolismo osseo per contribuire a migliorare gli esiti di questi pazienti”.

“La XLH è estremamente debilitante per i pazienti e questa autorizzazione in Europa fornisce ai bambini la prima opzione di trattamento che affronta l'attività in eccesso di FGF23 nella XLH”, ha affermato Emil D. Kakkis, Amministratore Delegato e Presidente di Ultragenyx. “Attraverso questa autorizzazione e il nostro lavoro in tutto il resto del mondo, ci impegniamo a portare burosumab a tutti i pazienti con XLH che potrebbero beneficiare della terapia”.

L'autorizzazione europea di burosumab segue il parere positivo adottato il 15 dicembre 2017 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA, che ha raccomandato l'approvazione condizionata del farmaco per il trattamento del rachitismo ipofosfatemico legato all'X con evidenza radiografica di malattia ossea nei bambini di almeno 1 anno di età e negli adolescenti con scheletro in crescita. La raccomandazione del CHMP si basa sui dati degli studi clinici condotti su burosumab per il trattamento del rachitismo ipofosfatemico in pazienti pediatrici.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International (una consociata interamente controllata da Kyowa Hakko Kirin) e Ultragenyx collaborano allo sviluppo e alla commercializzazione di burosumab a livello globale.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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