Sperimentazione clinica

L’efficacia del farmaco verrà testata considerando il tempo necessario per ottenere il miglioramento respiratorio dei pazienti

South Plainfield (USA) – È ufficialmente iniziata la seconda parte dello studio clinico FITE19, in corso per valutare la molecola sperimentale PTC299 nel trattamento dei pazienti con COVID-19. PTC299 è un farmaco orale che, attraverso l’azione diretta su un enzima cellulare, il diidroorotato deidrogenasi (DHODH), attiva un duplice meccanismo d'azione che permette di inibire la replicazione del virus SARS-CoV-2 ed attenuare l'incontrollata risposta infiammatoria che segue dopo l'infezione.

Lo studio clinico di Fase II/III FITE19, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di PTC299 in pazienti con COVID-19 ospedalizzati. Lo studio è strutturato in due parti: la prima parte ha visto coinvolta una coorte di 40 pazienti ed è stata seguita da un'analisi di sicurezza ad interim prima del passaggio alla seconda parte, in cui è previsto l’arruolamento di circa 340 partecipanti. L'endpoint primario dello studio è la valutazione dell'efficacia clinica di PTC299 in confronto al placebo, efficacia che verrà attestata in base al tempo trascorso fino al miglioramento respiratorio dei pazienti. L'arruolamento dei partecipanti alla seconda parte del trial FITE19 è già stato avviato in numerosi centri clinici al di fuori degli Stati Uniti.

"Il completamento della prima parte della sperimentazione FITE19 è un'importante pietra miliare che fa scattare l’inizio della fase finale dello studio", ha dichiarato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. "La mancanza di un efficace trattamento per il COVID-19 ha ostacolato in modo significativo la nostra capacità di riprendere una vita normale. PTC299 ha un meccanismo d'azione unico e il potenziale per diventare una terapia per il COVID-19 utile sia per i pazienti a casa che per quelli ospedalizzati. Il farmaco, inoltre, dovrebbe essere efficace anche contro le varianti di SARS-CoV-2. Stiamo lavorando duramente per portare questo potenziale trattamento a disposizione dei pazienti il più rapidamente possibile".

Maggiori informazioni sullo studio FITE19 sono disponibili qui.

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