Sindrome di Down nei bambini: la rivastigmina è sicura e ben tollerata, ma non migliora gli aspetti cognitivi e del linguaggio

I risultati provengono da un trial in doppio cieco, controllato con placebo, con 22 partecipanti: un campione troppo ridotto per poter considerare questo risultato definitivo

DURHAM (U.S.A.) – Gli individui con sindrome di Down hanno una ridotta funzione colinergica e un profilo irregolare delle capacità cognitive, con deficit più pronunciati nell'apprendimento, nella memoria e nel linguaggio espressivo. Gli inibitori della colinesterasi possono migliorare la funzione cognitiva negli adulti e negli adolescenti con sindrome di Down, ma gli studi nei bambini sono limitati.

Uno studio pubblicato sulla rivista American Journal of Medical Genetics ha valutato la sicurezza e l'efficacia del trattamento con rivastigmina in 22 bambini e adolescenti con sindrome di Down di età compresa tra 10 e 17 anni. Il trial clinico, in doppio cieco, controllato con placebo, ha avuto la durata di 20 settimane.

Le misure di sicurezza hanno incluso parametri di laboratorio, elettrocardiogrammi e segnalazioni di eventi avversi. Le misure di efficacia comprendevano le valutazioni dei genitori sul comportamento adattivo, la funzione esecutiva e le misure dirette del linguaggio e della memoria. Non sono state trovate differenze tra i gruppi nelle misure di sicurezza e 22 partecipanti, sui 24 che hanno superato lo screening, hanno poi completato lo studio.

I risultati non hanno dimostrato evidenza di un significativo miglioramento negli aspetti cognitivi, del linguaggio o della funzione globale nei bambini che hanno ricevuto rivastigmina. I risultati dello studio statunitense suggeriscono che la rivastigmina è sicura e ben tollerata per i bambini e gli adolescenti con sindrome di Down, ma il farmaco potrebbe non essere efficace nel migliorare le prestazioni selezionate in questo studio.

Tuttavia, campioni più grandi o misure alternative potrebbero eventualmente rivelare miglioramenti nella funzione cognitiva al trattamento con rivastigmina. Saranno dunque necessarie ulteriori ricerche per definire una serie di misure cognitive che siano sensibili agli effetti del trattamento nella sindrome di Down.