Discussione su Car-t presentata interrogazione parlamentare

Il tema affrontato da un’interrogazione Parlamentare e l'intera sintesi delle politiche sociosanitarie di giugno 2023. La rubrica 30 giorni Sanità

Le terapie Car-t sono state al centro dell’attenzione della politica sanitaria del mese di giugno 2023. Basate sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T (anticorpi) le Car-t (Acronimo di Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) rappresentano oggi la medicina personalizzata nel campo dell’oncologia e, in particolare, nella lotta ai tumori rari. Si tratta però di una strategia altamente personalizzata (ogni dose di terapia viene sviluppata e prodotta per un singolo paziente partendo dalle sue stesse cellule immunitarie) che necessita di alta expertise tecnica e medica, che attualmente le rende disponibili solo in alcuni centri ad altissima specializzazione.

Recentemente però è emersa una ulteriore possibile problematica, legata ai requisiti di accreditamento richiesti da parte del Ministero ai centri che erogano le terapie Car-t. La questione è stata sollevata pubblicamente martedì 6 giugno dalll’On. Simona Loizzo (Lega), che ha presentato un’interrogazione parlamentare a risposta scritta (n. 4-01119) riguardante la possibilità di modificare i requisiti di accreditamento dei centri Car-t da trapianto allogenico a trapianto autologo.

L’interrogazione, indirizzata a al Ministro della salute, è volta a sottolineare l’incongruenza tra la natura autologa della procedura della terapia Car-t e la richiesta di ottenimento del requisito di accreditamento  JACIE (Joint Accreditation Committee- ISCT & EBMT) affinché i centri possano erogarla. JACIE è un accreditamento tecnico-professionale che ha come oggetto il percorso di trapianto di cellule staminali emopoietiche (dalla donazione a follow-up del trapiantato) rilasciato a seguito di verifica da parte di una commissione internazionale composta da professionisti del settore.

Come viene precisato nel testo dell’interrogazione: “[…] nell'ottica di favorire un più ampio ed equo accesso alle terapie in esame, si ritiene che debba essere riconsiderato il requisito sopracitato, relativo all'accreditamento Jacie per trapianto allogenico; la terapia Car-t, infatti, è una procedura autologa (il paziente stesso è il donatore delle cellule) e, in quanto tale, non necessita dei processi e delle competenze che sono, invece, richiesti ad un centro che esegue trapianti allogenici, nei quali il donatore e il ricevente sono persone diverse.”

La conseguenza paventata dall’Onorevole Loizzo è che questa incongruenza possa inficiare l’equità d’accesso alle terapie Car-t sul territorio nazionale.

“I suddetti criteri, infatti, fanno sì che vi sia una distribuzione dei centri che possono erogare terapie Car-t non equa sul territorio. Conseguentemente, alcuni pazienti, per accedere a queste terapie, devono necessariamente ricorrere alla mobilità sanitaria, con potenziali criticità da un punto di vista logistico, economico e con un impatto maggiore per gli assistiti residenti in regioni sprovviste di centro Car-t o con un numero elevato di centri referral che afferiscono allo stesso centro erogatore.” Il testo integrale dell’interrogazione è disponibile qui.

Durante il Question time, svoltosi mercoledì 19 luglio in Aula Camera, il Ministro della salute Orazio Schillaci, nella risposta all'interrogazione dell'On. Loizzo, ha ricordato che in occasione dell'ammissione alla rimborsabilità della prima terapia Car-t, per consentire alle regioni l'individuazione di centri clinici idonei, la commissione tecnico-scientifica dell'AIFA ha definito i requisiti minimi per l'individuazione dei centri clinici idonei all'utilizzo delle terapie Car-t: il certificato del Centro nazionale trapianti, l'accreditamento JACIE, unità di terapia intensiva e rianimazione e team multidisciplinare adeguato alla gestione clinica del paziente e delle possibili complicanze.

Questi criteri sono stati selezionati per garantire al paziente le più estensive competenze in termini di gestione delle terapie cellulari per ottimizzare il rapporto beneficio-rischio.

In quest'ottica, anche se le Car-t sono prodotti medicinali autologhi, è stato deciso di richiedere il livello più elevato di accreditamento JACIE. Quest'accreditamento prevede il controllo del raggiungimento e del mantenimento di livelli standard di gestione dei processi relativi all'uso di cellule staminali e cellule effettrici. La scelta del CTS dell'AIFA di un livello così elevato di accreditamento è stata determinata, allora, anche dallo scarso livello di evidenza scientifica sull'efficacia e sicurezza di questi prodotti.

In conclusione, il Ministro ha riferito che si continuerà, attraverso AIFA, a monitorare gli andamenti prescrittivi per poter eventualmente mettere in atto con tempestività strategie volte a garantire il più ampio accesso alle terapie Car-t, anche in considerazione delle nuove evidenze di efficacia e sicurezza di questi prodotti e del futuro aumento dei pazienti potenzialmente eleggibili.

Lo svolgimento integrale del Question time è disponibile cliccando qui.

 

Le altre tematiche d’interesse per le persone con  malattia rara affrontate dalla politica sanitaria durante il mese di giugno 2023 sono le seguenti:

 

Le terapie digitali: presentata la proposta di legge

Mercoledì 7 giugno, l’On. Loizzo (Lega) ha presentato presso la Camera dei deputati, la proposta di legge recante: «Disposizioni in materia di terapie digitali». L’Onorevole Loizzo, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali è decisa a fare delle DTx (questo l’acronimo inglese, sempre più utilizzato) un tema centrale per la sanità nazionale durante questa legislatura.
Il testo della proposta di legge non è ancora stato reso pubblico.

Fondo di sostegno per persone con malattia grave che utilizzano l’energia elettrica per apparecchiature mediche 

In data 10 giugno sulla Gazzetta Ufficiale n. 134 è stato pubblicato il decreto del Presidente del Consiglio dei ministri del 15 marzo 2023 recante modalità per l'utilizzazione delle risorse del Fondo per il sostegno delle famiglie delle persone con malattia grave che utilizzano l'energia elettrica per apparecchiature mediche necessarie al mantenimento in vita.

Per i malati in gravi condizioni di salute, dipendenti dall'utilizzo di apparecchiature elettriche medico-terapeutiche, le spese energetiche rappresentano un motivo di enorme preoccupazione, soprattutto a causa degli oneri elevatissimi, spesso insostenibili per coloro che devono affrontare costi ulteriori semplicemente per potere restare in vita. Il testo integrale del decreto è disponibile qui.

Riforma AIFA: presentata interrogazione parlamentare

Giovedì 15 giugno, l’On. Patriarca (FI) ha presentato alla Camera dei deputati l’interrogazione a risposta in Commissione (n. 5-00976) riguardante l’operato e la riforma dell’Aifa.

All’interno dell’interrogazione l’On. Patriarca, facendo riferimento alle procedure dell’AIFA di determina del prezzo e del rimborso dei farmaci, chiede al Ministro della salute: “quando verrà attuata la riorganizzazione dell'Aifa al fine di procedere ad una semplificazione dei processi per la valutazione di prezzo e rimborso dei medicinali, riducendo così il tempo di accesso alle cure per i pazienti.”

La riorganizzazione dell’AIFA, che prevede la fusione della Commissione tecnico-scientifica (CTS) e del Comitato prezzi e rimborso (CPR), è stata infatti prorogata nuovamente mercoledì 10 maggio attraverso la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del decreto-legge 10 maggio 2023, n. 51 recante “disposizioni urgenti in materia di amministrazione di enti pubblici, di termini legislativi e di iniziative di solidarietà sociale.”

Al comma 5, dell’articolo 3 del suddetto decreto-legge viene infatti disposta un’ulteriore proroga fino al 1° ottobre 2023 dei due organi consultivi dell’Agenzia italiana del Farmaco, prolungando ulteriormente l’attuazione di una riforma che potrebbe, secondo l’On. Patriarca, ridurre i tempi di attesa per l’accesso alle cure da parte dei pazienti. Il testo integrale dell’interrogazione è disponibile qui.

Adeguamento del finanziamento del fabbisogno sanitario nazionale: assegnato al Senato il Disegno di Legge

Il 19 giugno, presso il Senato, è stato assegnato alla X Commissione (Sanità e lavoro) in sede redigente il disegno di legge presentato dalla Sen. Zampa (PD) recante: “Disposizioni in materia di adeguamento annuale del livello di finanziamento del fabbisogno sanitario nazionale standard cui concorre lo Stato” (AS. 701).

Il ddl, composto da un solo articolo, stabilisce che a decorrere dall'anno 2023, il livello di finanziamento del fabbisogno sanitario nazionale standard cui concorre lo Stato è determinato annualmente, con decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, in misura pari al 7% del PIL nominale tendenziale individuato nella Nota di aggiornamento al Documento di economia e finanza.

Adeguare il finanziamento del fabbisogno sanitario nazionale standard al 7% del PIL risulterebbe in un aumento del finanziamento stesso rispetto a quanto attualmente previsto per il triennio 2023-2025, con una potenziale maggiore disponibilità di risorse economiche per tutte le spese sanitarie nazionali a finanziamento statale. Il testo del ddl è disponibile qui.

Iniziative in favore dei farmaci innovativi e delle malattie rare: la risoluzione dell’On. Girelli

Martedì 20 giugno l’On. Girelli (PD) ha presentato alla Camera una Risoluzione (n. 7-00121) in XII Commissione Affari sociali, riguardante la politica del farmaco.
La Risoluzione impegna il Governo: ad adottare iniziative di competenza volte a finanziare la ricerca relativa alle malattie rare, a predisporre le iniziative necessarie affinché i farmaci innovativi siano disponibili nel minore tempo possibile alla più ampia platea possibile e ad adottare concrete iniziative dirette a riconoscere ai pazienti che soffrono di una malattia individuata come rara anche il diritto all'esenzione dei farmaci di fascia C, degli integratori, dei presidi dermatologici e dei cosmetici, necessari e indispensabili ad alleviare il loro stato di malessere.

La Risoluzione dell’On. Girelli risulta in perfetta coerenza con quanto si afferma nel Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR), sezione “Trattamenti Farmacologici” e “Trattamenti non Farmacologici”, approvato dalla Conferenza Stato-Regioni lo scorso 24 maggio, riguardo l’erogazione senza oneri per il paziente sia dei farmaci di fascia C, sia, come affermato già nel Testo Unico sulle Malattie Rare L. 175/2021, dei prodotti di tipo non farmacologico.

Leggi qui il nostro approfondimento sul tema PNMR.

Lavoro agile per dipendenti affetti da gravi patologie: ddl per la proroga approvato alla Camera dei deputati

Giovedì 29 giugno è stato approvato definitivamente dalla Camera dei deputati il disegno di legge di iniziativa del Governo (S. 685) "Conversione in legge, con modificazioni, del decreto-legge 4 maggio 2023, n. 48, recante misure urgenti per l’inclusione sociale e l’accesso al mondo del lavoro" (AC. 1238). L’articolo 28-bis - inserito in I lettura dal Senato - e il comma 3-bis - anch’esso inserito dal Senato - dell’articolo 42 prorogano alcune norme transitorie in materia di lavoro agile.

L’articolo 28-bis proroga dal 30 giugno 2023 al 30 settembre 2023 il diritto al ricorso al lavoro agile da parte dei dipendenti, pubblici e privati, rientranti nelle situazioni di fragilità definite dal D.M. 4 febbraio 2022.

Il comma 3-bis proroga dal 30 giugno 2023 al 31 dicembre 2023 altre disposizioni transitorie, relative sia al diritto di alcune categorie di lavoratori al ricorso al lavoro agile, sia alla possibilità di svolgimento della prestazione in modalità agile anche attraverso strumenti informatici nella disponibilità del dipendente.

Clicca qui per approfondire il tema delle tutele per i lavoratori fragili.

 

 

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