La dottoressa Ricciardi segue a Pisa circa 4.500 pazienti con diverse forme di miastenia ed è considerata una delle maggiori esperte di questa patologia.
Quando si parla di Miastenia c’è un nome in Italia che è certamente noto a tutti i pazienti ed è quello della dottoressa Roberta Ricciardi dell’Ospedale Cisanello di Pisa che segue ad oggi circa 4.500 pazienti miastenici (con diverse forme di questa malattia). Fra questi pazienti ci sono anche alcuni ammalati di Sindrome di Lambert Eaton e quindi la dottoressa Ricciardi conosce bene la 3-4 Diaminopiridina, sostanza impiegata nella terapia di questa forma di miastenia sia come farmaco industriale – il Firdapse – sia come farmaco galenico. Il galenico viene ancora costantemente utilizzato nel trattamento anche della miastenia congenita, un tipo di malattia che colpisce fin dalla nascita. Per chi soffre di miastenia congenita, infatti, il prodotto industriale non è disponibile perché privo di specifica indicazione. Osservatorio Malattie Rare ha chiesto alla dottoressa cosa pensi del ‘declassamento’ del farmaco industriale in fascia C.(clicca qui per la notizia)
Dottoressa secondo lei un farmaco vale l’altro in questo caso?
E’ impossibile stabilirlo. La questione non è stata del tutto completamente risolta nemmeno per tanti generici, figuriamoci per il galenico che è un farmaco artigianale. Io che il galenico della 3-4 Diaminopiridina lo uso da anni nei bimbi affetti da miastenia congenita ho frequentemente rilevato variazioni di efficacia a seconda delle diverse farmacie in cui viene preparato. Il galenico non può infatti garantire una sicura concentrazione standard. So che, per quanto riguarda il Firdapse nella Lambert Eaton, la maggior parte delle regioni rimborserà il farmaco di Fascia C ma per quei pazienti, fossero anche pochi, che non potranno beneficiare di questa agevolazione, questa nuova situazione potrebbe rappresentare davvero un problema. Purtroppo questa storia non mi meraviglia perché oramai sono abituata alle continue battaglie per difendere certi diritti degli ammalati apparentemente banali.
Sempre a proposito di 3-4 Diaminopiridina per me c’è però un’altra problematica non meno grave e che mi sta molto a cuore…
Quale sarebbe?
Sarebbero i bambini affetti da miastenia congenita. La loro malattia ha manifestazioni spesso molto più gravi della Lambert Eaton ma per loro non solo non è possibile usare il farmaco industriale ma anche ottenere il galenico non sempre è cosa facile… Alcune Asl lo passano altre no, e non è che costi poco… Credo che anche per questi pazienti si dovrebbe far qualche cosa per garantire il diritto alla terapia e che quindi sarebbe necessario lottare per ottenere la registrazione e la distribuzione del Firdapse anche per quest’altra importante patologia.
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