Il farmaco orfano prodotto da Alexion è usato attuamente come terapia per l'EPN
L’Aifa ha deciso il 20 giugno scorso: il farmaco orfano eculizumab, conosciuto con il nome commerciale di Soliris e già in uso per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), prodotto dalla casa farmaceutica Alexion, sarà per ora erogato dal SSN alle persone affette da sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).
Questo regime di trattamento andrà avanti fin quando il farmaco non avrà ottenuto regolare indicazione terapeutica anche per questo utilizzo, poiché su questa estensione si stanno facendo ancora delle sperimentazioni, giunte ormai a buon punto. Sarà dunque di fatto lo Stato a pagare questa terapia ancora in attesa di completare il suo iter di registrazione per questa nuova patologia. Questo è possibile facendo ricorso all’applicazione della legge 23 dicembre 1996, n. 648. Questo è possibile in quanto il farmaco viene considerato comunque sicuro poiché già in uso e perché non esiste attualmente alcuna terapia per questa malattia.
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