“I farmaci orfani o per le malattie rare sono nella quasi totalità di origine biotech ed hanno un elevato grado di innovazione. Questa andrebbe riconosciuta attraverso la loro esclusione dal tetto della spesa farmaceutica e da un accesso immediato ed omogeneo sul territorio nazionale. Ciò eviterebbe anche discriminazioni tra pazienti di regioni differenti. Quello che Assobiotec propone è liberare le Regioni dall’onere del finanziamento per i farmaci orfani attraverso l’istituzione di uno specifico fondo nazionale,così che, indipendentemente dai budget regionali, i pazienti abbiano la stessa possibilità di accedere alla terapia. Inoltre, poiché molti farmaci orfani sono indicati per malattie genetiche, sarebbe opportuno allargare lo screening neonatale a tutte quelle malattie che dispongono di una terapia”. Sono queste, in sintesi, le proposte del gruppo di lavoro ‘Malattie Rare e Farmaci Orfani’ di Assobiotec, l’associazione delle aziende biotecnologiche, che partecipa al Tavolo sulla Farmaceutica istituito dal Ministero della Salute. Ci spiega queste posizioni il coordinatore del gruppo Roberto Lorè, responsabile in Italia delle attività di Biomarin, azienda completamente dedicata alla ricerca nel settore delle malattie rare. Questa stessa intervista è comparsa, a cura della redazione di O.Ma.R nel numero di marzo di About Pharma Perchè si creano discriminazioni tra pazienti?    
“Per motivi di costo. Per una Asl o Regione, anche pochi  ‘malati rari’ bastano per andare fuori budget. Quindi si creano situazioni in cui una Regione o ASL riesce ad erogare una terapia mentre un’altra no, inducendo talvolta i pazienti a migrare. Tuttavia dobbiamo considerare che è minima l’incidenza dei farmaci orfani sul totale della spesa farmaceutica. Le nostre proposte rimuoverebbero gli ostacoli tra diagnosi e accesso alla terapia.     
Secondo lei l’innovatività è riconosciuta?    
Non sempre. Un farmaco orfano è per definizione ‘innovativo’, in quanto apporta la possibilità di trattamento laddove prima non c’era. Lo sviluppo di questi farmaci richiede investimenti che meritano di essere riconosciuti e valorizzati quando questi arrivano sul mercato. Non sempre avviene; un esempio è il recente accordo Stato-Regioni nel quale i farmaci orfani non sono stati compresi nell’elenco delle specialità medicinali ‘innovative’ ovvero meritevoli d’inclusione automatica nei Prontuari Terapeutici Regionali in seguito all’approvazione dell’AIFA.
Non c’è il rischio che farmaci costosi come gli orfani siano usati impropriamente?    
Comprendiamo questa preoccupazione, tuttavia l’appropriatezza d’impiego dei farmaci orfani è garantita proprio dalle modalità con cui vengono prescritti, erogati e monitorati. Innanzitutto la diagnosi delle malattie rare è sempre precisa e certificata, la prescrizione è quasi sempre effettuata dai Centri di Riferimento Regionali. Infine, questi farmaci sono inseriti in registri di monitoraggio attivati dall’AIFA. Insomma prescrizione e impiego non possono che essere appropriati.    
Perché proponete di estendere a un numero più ampio di malattie lo screening neonatale?
Lo screening neonatale offre importanti benefici perché consente di intervenire tempestivamente con un’opportuna dieta o terapia, limitando i danni permanenti di patologie degenerative ad esito spesso infausto. Riteniamo che a fronte di un costo irrisorio di 5-6 euro a bambino per effettuare uno screening neonatale, verrebbero fatti enormi passi in avanti nella diagnosi e nella cura di numerose malattie. Una diagnosi tardiva, oltre a provocare danni permanenti, determina costi enormi per l’assistenza. Inoltre a fronte di una popolazione di pazienti che, grazie ad uno screening allargato potrebbe crescere in numero, le imprese investirebbero maggiormente in questo settore.
Ci sono disegni di legge relativi alle malattie rare?    
Attualmente in Parlamento giace un Disegno di Legge che va nella direzione giusta. Questo DDL, accettato da tutti gli schieramenti da diverse legislature, non è ancora approvato. Ci auguriamo che questo avvenga al più presto.
Nonostante le difficoltà il biotech italiano è molto vivo, sa darci qualche dato?     
I farmaci orfani hanno un’importanza crescente per le biotecnologie italiane. Delle numerose aziende attive in questo campo, 15 hanno ottenuto almeno un’Orphan Drug Designation, per un totale di 31 prodotti di cui1 dalla FDA, 7 dall’EMEA e 23 da entrambe.    

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