Intervista a Barbara Polistena, Direttore CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”

Quando si parla di accesso alle terapie, come è stato fatto in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi a Roma lo scorso 6 febbraio, è bene farlo avendo a disposizione dati oggettivi provenienti dalle diverse realtà che caratterizzano il sistema nazionale di regolamentazione dei farmaci, piuttosto che basandosi su semplici percezioni o sull’analisi di casi isolati, che rischiano di fornire un quadro distorto della situazione. Per questo motivo, fondamentale è il lavoro che ha portato alla pubblicazione del III Rapporto Annuale OSSFOR i cui dati sono stati discussi proprio in occasione dell’evento.

Un importante aspetto emerso dal documento è il progressivo aumento del numero dei farmaci orfani immessi in commercio. “Siamo arrivati a 106”, spiega Barbara Polistena, Direttore CREA Sanità all’Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e ricercatrice presso l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR). “Ovviamente aumenta anche la spesa per i farmaci orfani, ma aumenta in modo molto più lento rispetto al passato”. In questo senso, quindi, il III Rapporto OSSFOR testimonia non solo un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti con malattie rare, ma anche che questo andamento è bilanciato, in Italia, da una spesa sotto controllo.

“L’altro elemento del Rapporto degno di nota – continua Polistena – è quello dei trial clinici sui farmaci orfani: in Italia ci sono, ma sono ancora troppo pochi”. Secondo i dati dell’Horizon Scanning di AIFA, infatti, tra le 129 sperimentazioni cliniche attive sulle nuove patologie rare solo 19 coinvolgono strutture e pazienti sul territorio nazionale. Da questo punto di vista, quindi, è necessario intervenire quanto prima, per fornire migliori opportunità terapeutiche ai pazienti e migliori opportunità economiche per il Paese. Terapie efficaci e tempestivamente erogate, infatti, permettono non solo di migliorare l’aspettativa e la qualità di vita dei pazienti con malattie rare, ma rappresentano anche una notevole fonte di risparmio per il Servizio Sanitario Nazionale.

L’intervista a Barbara Polistena è stata realizzata in occasione del IV Orphan Drug Day, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.

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