E’ stato autorizzato dall’EMA (Agenzia Europea dei Farmaci) l’impiego clinico di pitolisant nella cura della narcolessia con o senza cataplessia. Si tratta della prima molecola sviluppata specificatamente per la terapia di questa malattia ed è in grado di ridurre sia la sonnolenza diurna che la frequenza di attacchi di cataplessia.

La narcolessia è una patologia rara che comporta, nei casi più gravi, elevati livelli di disabilità, ed è caratterizzata da un’eccessiva sonnolenza durante il giorno, da alterazioni del sonno notturno e da momenti di perdita totale del tono dei muscoli, in occasione degli attacchi di cataplessia. La malattia è dovuta alla perdita di cellule, normalmente presenti nel cervello, che producono un ormone denominato oressina o ipocretina.

Ad oggi purtroppo non esistono trattamenti che guariscano la narcolessia, ma solo farmaci che ne migliorano i sintomi. Prima dell’introduzione del pitolisant, le molecole più impiegate sono state il modafinil, efficace soprattutto sulla sonnolenza diurna, e il sodio oxibato, somministrato con l’obiettivo di migliorare il sonno e prevenire la cataplessia, ma entrambi i medicinali possono provocare effetti indesiderati anche gravi. Il pitolisant ha un meccanismo d’azione originale che ha, come effetto finale, l’attivazione di vie istaminergiche che trasmettono stimoli nel cervello.

Il farmaco, nei numerosi studi clinici europei, ha dimostrato di essere altrettanto o più efficace dei prodotti finora disponibili e di comportare un rischio basso di effetti indesiderati. Per il momento ne è stato autorizzato l’impiego clinico nei soggetti adulti, ma sono in corso studi per confermarne l’efficacia e la sicurezza in bambini e in adolescenti.

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