Filo diretto con il National Children’s Hospital di Columbus Ohio. Il GFB Onlus di Talamona, in provincia di Sondrio, continua il suo viaggio nella ricerca. In una lunga chiacchierata oltreoceano si è discusso dei risultati della fase preclinica per dare l’avvio alle prime iniezioni della terapia genica nei pazienti. “Questo è un sogno – ha commentato Beatrice Vola, presidente dell’associazione -, non ci sembra ancora vero, siamo andati ben oltre le nostre aspettative e mai ci saremmo aspettati questi risultati, 4 anni fa, quando abbiamo iniziato col primo finanziamento. Il professor Jerry Mendell che sta portando avanti lo studio ci ha assicurato che a gennaio inizierà il trial clinico sui primi pazienti, il primo in assoluto per la LGMD2E, in cui verrà iniettato ai pazienti un nuovo vettore, che questa volta andrà anche nel cuore e nel diaframma. Con questa terapia si potranno curare tutti i muscoli del corpo del paziente con una sola iniezione. I pazienti avranno benefici sia a livello motorio, che cardiaco e respiratorio”.
I risultati preclinici sono infatti molto soddisfacenti, al punto che sono stati accettati dalle agenzie regolatorie, fra cui la FDA americana, superando tutti i test di sicurezza.
Una riunione via etere a cui hanno partecipato oltre al professor Mendell, la Dottoressa Rodino Klapac Louise e il Dottor Eric Pozsgai, il professor Massimiliano Cerletti e alcune famiglie del GFB Onlus.
In questa fase – come è stato sottolineato dai luminari americani – la terapia genica è già stata applicata su altre malattie genetiche simili e al momento i risultati sono buoni. Per i risultati definitivi bisognerà aspettare ancora qualche mese, ma la ricerca va avanti a passo spedito: una famiglia del GFB ONLUS è già stata contattata da Columbus e nel mese di gennaio parteciperà alle prime iniezioni sui pazienti.
Beatrice Vola, per conto della sua associazione, ha staccato un assegno di 200mila dollari per il finanziamento della ricerca, a cui seguirà un ulteriore bonifico di 150mila dollari a gennaio che si aggiungono ai 900mila dollari già versati in questi anni.
“Questa somma – ha concluso Vola – permetterà di continuare il progetto ancora per un anno intero. Il GFB ONLUS va avanti da solo da alcuni anni, ma difronte a questi risultati si aspetta che in futuro anche altre associazioni potranno unirsi al GFB per sostenere questa terapia così promettente”.
A sostegno di questo progetto il GFB ONLUS ha avviato una lotteria di beneficenza “Tu doni… loro si curano”, che partirà a dicembre e continuerà fino all’estrazione del 29 aprile, con oltre 100 premi, tra cui numerose vacanze da sogno, voli in aliante, un mare di ingressi a terme, tanti buoni ristorante e una valanga di cesti con le prelibatezze valtellinesi.
Anche la Società Iperal Spa sostiene questo progetto con l’iniziativa “La Spesa che fa Bene 2015”, in cui i clienti dei supermercati possono donare al GFB ONLUS i punti della carta amica, inserendo alle casse il codice dell’associazione 838.
Tutte le informazioni e gli aggiornamenti in tempo reale sul progetto americano, sulla lotteria (dove acquistare i biglietti) e sulle altre iniziative si possono trovare sul sito dell’associazione www.beta-sarcoglicanopatie.it o sul profilo facebook Familiari betasarcoglicanopatie.
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