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OssMalattieRare 2° Forum Nazionale dei Pazienti con #Mielodisplasia . L'evento organizzato dall'Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica #AiPaSiM Onlus in collaborazione @QOL_ONE 28 settembre, Reggio Calabria @FISM_Onlus bit.ly/2x1wHof pic.twitter.com/jlnEuFpDDl
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha raccomandato l’approvazione di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica terapia orale in Europa per bambini e adolescenti. bit.ly/2QRg9Hw pic.twitter.com/8AjGOa0sX8
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OssMalattieRare “The young side of Lymphoma” l'evento destinato a medici under 40. Giovani specialisti con una esperienza già consolidata nella cura dei #linfomi . @FIL_Onlus 24-25 Settembre 2018, Roma. bit.ly/2N7Zphe pic.twitter.com/VzaBVZVFa9
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OssMalattieRare Cellule staminali pluripotenti per la cura dei #Parkinson . I primi risultati dello studio giapponese mostrano un significativo miglioramento nel movimento nei 2 anni successivi al trattamento. bit.ly/2ML6BuF pic.twitter.com/AxdE6WsSS8
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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL pic.twitter.com/MGw8NtZHRB
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Narcolessia

IRLANDA - Jazz Pharmaceuticals ha annunciato di aver definitivamente completato la procedura di arruolamento di partecipanti in un trial clinico di Fase III che ha l'obiettivo di valutare gli effetti del composto sperimentale JZP-110 sull'eccessiva sonnolenza (ES) associata a narcolessia. JZP-110 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per la narcolessia dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

SVIZZERA - NLS Pharma Group ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di farmaco orfano a mazindolo per il trattamento della narcolessia, una malattia neurologica cronica i cui sintomi primari sono rappresentati da eccessiva sonnolenza diurna, disturbi del sonno notturno e cataplessia. Nel 2015, il medicinale ha ottenuto la stessa qualifica da parte della Commissione Europea (CE).

Uno studio europeo, coordinato dall'Università di Losanna (Svizzera), sembra aver identificato una possibile relazione tra una variante genetica abbastanza comune e la malattia denominata “narcolessia con cataplessia”, un raro disturbo del sonno caratterizzato da un'eccessiva sonnolenza durante il giorno, associata ad attacchi di sonno incontrollabile e a perdita del tono muscolare causata da emozioni piacevoli (cataplessia). Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Sleep.

Secondo un recente studio pubblicato sulla rivista specializzata “Lancet Neurology”, i ricercatori francesi delll''Unità del Sonno del Dipartimento di Neurologia dell'Ospedale Universitario Gui-de-Chauliac di Montpellier hanno eseguito uno studio sul farmaco pitolisant da impiegare nel trattamento della narcolessia.
Secondo i ricercatori, il pitolisant ha dimostrato la sua efficacia, in particolar modo rispetto all'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) ed è stato ben tollerato.

Individuato legame tra il metabolismo degli acidi grassi, in cui è coinvolta la carnitina, e il sonno

GIAPPONE – La narcolessia è un disturbo che causa eccessiva sonnolenza durante il giorno, catalessi, cioè improvvise perdite di tono muscolare, e problemi durante la fase REM del sonno. Spesso la patologia è associata a un maggiore rischio di sviluppare obesità e di avere livelli elevati di colesterolo e trigliceridi nel sangue.
I ricercatori dell'Università di Tokyo, guidati dal dottor Taku Miyagawa, hanno dimostrato, in uno studio pubblicato su Plos One, che la somministrazione di carnitina è in grado di migliorare significativamente la sonnolenza diurna rispetto al placebo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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