Nei giorni 13 e 14 luglio si è svolto a Roma Fiumicino  un importante workshop dal titolo: “Mappatura, opportunità e sfide per il trial clinico della SMA”

L’incontro, organizzato da  SMA Europe, con il sostanziale apporto dell’Associazione Famiglie SMA onlus , che da alcuni anni finanzia gli studi sulla storia naturale determinanti per la pianificazione dei trials, ha visto la partecipazione di 30 esperti tra ricercatori che lavorano su possibili terapie genetiche, clinici e associazioni di famiglie da tutto il mondo e il coinvolgimento delle industrie farmaceutiche (ISIS, Roche), in procinto di partire con studi clinici in pazienti affetti da SMA - Atrofia Muscolare Spinale. Il professor Eugenio Mercuri, Dirigente Medico responsabile di Struttura Complessa Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, referente per la ricerca di FamiglieSma, dichiara che il workshop ha prodotto risultati molto incoraggianti:
“Ricercatori ed industrie hanno presentato  i loro piani  per il prossimo futuro, concretizzando la possibilità che approcci terapeutici arrivino in fase clinica nei prossimi anni” e aggiunge “Il workshop ha  dato l’opportunità alle industrie di interagire con  i ricercatori e i clinici, per poter programmare al meglio i futuri studi clinici, cercando di ridurre  le difficoltà organizzative degli studi in partenza. In particolare è stato utile per dimostrare alle industrie americane che esistono anche in Europa le condizioni per poter partecipare ai loro studi. Questo vale soprattutto per gli studi, come quello dell’ISIS, che potrebbero partire nel 2013 e che hanno specificatamente richiesto una serie di condizioni  di standard clinici di cura, di registri, di misure di valutazione e di dati di storia naturale. Grazie agli studi appena conclusi di storia naturale e al lavoro svolto negli ultimi anni da TREAT NMD è stato semplice dimostrare che queste condizioni esistono e che è possibile porre le basi per una collaborazione europea.

Clinici e ricercatori hanno fornito uno schema ideale di studio clinico, con criteri di inclusione, strumenti di valutazione e standard di cura, che aiuteranno le industrie ad accelerare i tempi di sviluppo degli studi clinici.
Un importante contributo del workshop è stato quello di stimolare una maggiore coordinazione tra i clinici e  ricercatori europei ed americani  con proposte concrete su come migliorare gli strumenti di valutazione, soprattutto nelle forme SMA 1, in modo da essere pronti a possibili studi in questi bimbi”.


Il professor Mercuri ha concluso il suo commento al workshop sottolineando l’importanza di iscriversi al Registro dei Pazienti www.registronmd.it e ringraziando Paul Moore, rappresentante di Famiglie SMA per SMA Europe, per l’organizzazione perfetta  e per esser stato in grado di creare con il suo staff un’atmosfera scientifica e sociale capace di facilitare la collaborazione tra i partecipanti.

Per ulteriori informazioni potete consultare www.famigliesma.org.

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