Per un più veloce sviluppo del farmaco alleanza tra Biogen Idec e ISIS

Qualche cosa di importante si sta muovendo sul fronte della ricerca farmacologica contro la SMA (Atrofia Muscolare Spinale). Pur essendo stata fatta chiarezza sul meccanismo genetico che causa la malattia oggi la presa in carico si limita a cercare di mantenere il più possibile la forza muscolare e aiutare la respirazione, ma non c’è ancora nulla in grado di far rallentare, e tanto meno regredire, la malattia. In futuro però qualche cosa potrebbe cambiare. Il 20 dicembre scorso la casa farmaceutica ISIS aveva infatti annunciato di aver avviato uno studio clinico di fase I con il farmaco ISIS-SMNRx, progettato per trattare tutti i tipi di SMA, alterando lo splicing del gene SMN2 e portando ad una maggiore produzione della proteina SMN completamente funzionale. Questo studio è volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico nei bambini SMA tra 2 e 14 anni clinicamente stabili. In questo studio ISIS-SMNRx sarà somministrato per via intratecale con una singola iniezione direttamente nel fluido cerebrospinale. La somministrazione intratecale di un altro farmaco antisenso, ISIS-SOD1Rx, ha dimostrato di essere sicura e ben tollerata in un studio di fase I in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Attualmente si è in fase di arruolamento ma la sperimentazione sarà solo negli Usa. Mentre al Columbia University Medical Center la scelta dei pazienti è già cominciata negli altri due, il Children's Hospital Boston e il Children's Medical Center di Dallas l'arruolamento dovrebbe cominciare a breve.     
Secondo il prof. Darryl De Vivo, Co-Direttore del Centro Motor Neuron presso il Columbia University Medical Center “questo farmaco si rivolge in modo specifico alla causa della malattia e potrebbe, per la prima volta, ripristinare la funzione respiratoria e migliorare significativamente la funzione motoria e la qualità della vita dei pazienti".     
"La nostra strategia per il trattamento della SMA – aveva spiegato Adrian Krainer, professore di Genetica Molecolare presso il Laboratorio Cold Spring Harbor di New York - si basa su un semplice e potente metodo antisenso che aumenta i livelli di proteina SMN, correggendo lo splicing anomalo dell'RNA. Lavorando con Isis, siamo riusciti a reindirizzare lo splicing per aumentare la produzione funzionale di SMN. Abbiamo completamente convalidato questo approccio in più modelli animali, osservando un marcato miglioramento del decorso della malattia in modelli sia lieve che grave di SMA”.     
”Inizialmente valuteremo ISIS-SMNRx in dose singola in bambini affetti da SMA – aveva spiegato il dottor Frank Bennett, Vicepresidente della Ricerca presso Isis -  si passerà poi a dosi multiple nei nostri studi di fase I e, infine, valuteremo il farmaco in studi di fase II in bambini affetti da SMA, inclusi i bambini con la SMA di tipo I".   

ORA L'ACCORDO TRA BIOGEN IDEC E ISIS PER LO SVILUPPO DEL FARMACO

Dopo l’annuncio dell’avvio di questo trial è però arrivata una ulteriore notizia positiva, Biogen Idec ha infatti sottoscritto un accordo esclusivo di cooperazione con opzione mondiale con Isis Pharmaceuticals proprio per lo sviluppo e la futura messa in commercio di questo farmaco sperimentale. Secondo quanto stipulato nel contratto, Isis riceverà un pagamento iniziale di 29 milioni di dollari e potrebbe poi ricevere fino a 45 milioni di dollari in successivi pagamenti legati a obiettivi raggiunti nello sviluppo clinico dell'ISIS-SMNRx prima della concessione della licenza. Biogen Idec ha l'opzione di licenza dell'ISIS-SMNRx fino al completamento della prima sperimentazione di fase 2/3 coronata da successo. Isis potrebbe ricevere fino ad altri 225 milioni di dollari in diritti di licenza, oltre a pagamenti regolatori legati al raggiungimento di determinati obiettivi.Inoltre Isis riceverà royalties a due cifre sulle vendite dell'ISIS-SMNRx.

Isis sarà responsabile dello sviluppo globale dell'ISIS-SMNRx fino al completamento delle sperimentazioni cliniche per la registrazione di fase 2/3,
mentre Biogen Idec fornirà consulenza sulla progettazione delle sperimentazioni cliniche e sulla strategia normativa. Se Biogen Idec eserciterà la propria opzione, si assumerà le responsabilità legate allo sviluppo globale, alla commercializzazione nonché le responsabilità normative.
“Per la SMA il bisogno di intervento non potrebbe essere maggiore, - ha detto George A. Scangos CEO di Biogen Idec - il programma rientra nella nostra missione di portare terapie innovative ai pazienti affetti da gravi malattie neurologiche e il composto "antisense" di Isis potrebbe essere potenzialmente una terapia estremamente efficace e unica sul mercato per questa malattia. Abbiamo il più profondo rispetto per la leadership e l'esperienza scientifiche di Isis nella tecnologia "antisense" e abbiamo fondato una cooperazione che combina i punti di forza delle nostre due società per raggiungere un obiettivo comune.”

“Data la gravità delle esigenze non soddisfatte nella SMA - ha detto Stanley T. Crooke, Presidente del Consiglio d'Amministrazione e CEO di ISIS - i nostri studi dovrebbero anche fungere da sperimentazioni per la registrazione dell'ISIS-SMNRx. Crediamo che insieme a Biogen Idec saremo in grado di sviluppare rapidamente questo farmaco sperimentale, nella speranza di commercializzare un trattamento efficace e di cui vi è un'estrema necessità per migliorare la vita dei bambini affetti da SMA.

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