Repligen ha annunciato i risultati positivi dello studio clinico di  Fase 1 per il trattamento sperimentale dell' atrofia muscolare spinale (SMA). Si tratta di RG3039, una molecola progettata per aumentare i livelli cellulari della proteina SMN, carente nella SMA.

Questo primo studio, effettuato su 32 pazienti, ha dimostrato la sicurezza del farmaco. Precedenti studi, condotti sul modello animale, hanno dimostrato che il trattamento è in grado di migliorare la mobilità, la sopravvivenza e la  salute dei motoneutoni.

La FDA ha concesso a RG3039  una designazione rapida di farmaco orfano. Una designazione 'Fast Track' consente una più veloce revisione di farmaci che trattano gravi malattie e tendono a colmare un bisogno insoddisfatto, mentre lo stato di farmaco orfano prevede incentivi economici per le imprese in via di sviluppo terapie per malattie rare.

Il farmaco dovrà ora essere sottoposto a ulteriori trial clinici per la valutazione della sua efficacia.

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