Secondo uno studio di fase III la molecola non ha alcun effetto positivo sul corso della malattia
Risultati deludenti per uno studio di fase III sulla sclerosi laterale amiotrofica: la somministrazione di eritropoietina umana ricombinante si è dimostrata inefficace nel cambiare il corso della patologia. Lo studio, che ha coinvolto pazienti da 25 centri italiani, è stato pubblicato sulla rivista Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
I pazienti con sclerosi laterale amiotrofica probabile, definita o sostenuta da esami di laboratorio sono stati arruolati e assegnati in maniera casuale a ricevere 40.000 UI di eritropoietina umana ricombinante per via endovenosa o un placebo ogni quindici giorni, come terapia aggiuntiva al riluzolo (100 mg al giorno per 12 mesi). L’obiettivo primario composito era la sopravvivenza, la tracheotomia o la ventilazione non invasiva per più di 23 ore. Gli obiettivi secondari erano la capacità vitale lenta (SVC), il declino della qualità di vita e la Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R), uno strumento di valutazione usato per monitorare la progressione della disabilità nei pazienti con SLA. La tollerabilità è stata valutata analizzando gli eventi avversi causa di ritiro.
Sono stati selezionati in modo casuale 208 pazienti, di cui 5 (1 EPO e 4 placebo) hanno ritirato il consenso e 3 (placebo) sono diventati non ammissibili prima di ricevere il trattamento a causa di trombosi retinica, insufficienza respiratoria e mutazione SOD1: 103 pazienti del gruppo EPO e 97 del gruppo placebo sono quindi risultati idonei per l’analisi. Dopo 12 mesi, il tasso annuale di morte, la tracheotomia o la ventilazione non invasiva per più di 23 ore non differivano tra i due gruppi, anche dopo una stratificazione per insorgenza e scala ALSFRS-R al basale. Non sono state riscontrate differenze nemmeno rispetto agli esiti secondari. Il ritiro a causa di eventi avversi è stato del 16,5% nel gruppo EPO e dell’8,3% nel gruppo placebo.
“Come già avvenuto in precedenti trial sulla SLA – scrivono gli autori – i risultati del nostro studio pilota non si replicano nel più ampio studio di fase III. In particolare, nello studio pilota avevamo osservato una maggiore prevalenza di obiettivi primari (morte e tracheotomia) nel gruppo placebo dopo 18 mesi di follow-up, probabilmente un risultato casuale dovuto alle piccole dimensioni del campione. Nella SLA l’obiettivo più importante, ovvero la scoperta di nuovi trattamenti in grado di proteggere i neuroni motori e gli assoni dalla degenerazione progressiva in un lasso di tempo utile per i pazienti, rimane lontano dall’avere successo. Il nostro studio di fase III ha dimostrato che l’EPO non ha alcun effetto positivo sul corso della SLA, allungando la lista dei risultati deludenti di tutti gli studi passati”.
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