Agenzia Europea per i Medicinali

L’allarme di ConSLAncio: “La molecola è stata già approvata in Canada e USA ma i pazienti europei potrebbero essere esclusi da questa nuova opzione terapeutica”

Questa volta non ci stanno e hanno deciso di far arrivare ai diretti interessati il loro disappunto per una scelta che ritengono ingiusta e penalizzante: in una lettera aperta indirizzata ai membri del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), i rappresentanti di pazienti e caregiver di EUpALS hanno protestato contro la possibilità che sia emesso un parere negativo in merito ad AMX0035, farmaco destinato al trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per cui l’azienda Amylyx Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all’immissione in commercio in Europa.

Il vaso di Pandora è stato aperto in seguito alla diffusione, da parte dei vertici della società biofarmaceutica statunitense, del contenuto di una spiegazione orale, giunta nel corso della riunione di maggio del CHMP, dei motivi per cui lo stesso organo regolatorio sarebbe orientato a non raccomandare l’approvazione condizionata di AMX0035.

Visti i buoni risultati raggiunti dal farmaco nello studio clinico di Fase II CENTAUR, l’opinione del CHMP ha colto di sorpresa non poche persone, fra cui i vertici dell’azienda produttrice, che si sono mostrati in disaccordo con quanto anticipato dallo stesso Comitato. “Se alla fine dovesse essere emesso un parere negativo, intendiamo richiedere una procedura formale di riesame”, ha dichiarato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance di Amylyx.

La decisione ufficiale del CHMP non sarà resa nota prima della prossima riunione del Comitato, che si svolgerà tra il 19 e il 23 giugno. Nel frattempo, le associazioni dei pazienti non sono rimaste in disparte e si sono attivate con una lettera inviata dai rappresentanti di EUpALS agli esperti dello stesso CHMP.

Per la SLA non esiste ancora una cura. L’unico farmaco attualmente a disposizione è il riluzolo, che ha un effetto limitato sul rallentamento dei devastanti sintomi della malattia. Da quando, più di vent’anni fa, questo medicinale è stato approvato dall’EMA, la comunità di persone che in Europa vive con la SLA è rimasta in attesa di ulteriori terapie per combattere la perdita della mobilità, del linguaggio e della possibilità di deglutire, mangiare e respirare che questa patologia comporta. In seguito ai dati di sicurezza ed efficacia emersi dallo studio di Fase II CENTAUR, AMX0035 ha ricevuto l’approvazione degli enti regolatori canadese e statunitense e se oggi, come sembra, dovesse arrivare un’opinione sfavorevole da parte del CHMP, c’è il rischio che la comunità europea dei pazienti debba aspettare almeno due anni per avere una nuova valutazione del farmaco da parte dell’EMA, cioè fino a quando lo studio di Fase III PHOENIX, attualmente in corso, non sarà completato e suoi dati potranno essere a disposizione degli esperti del CHMP.

In due anni perderemmo un’intera generazione di malati si SLA che potrebbero invece poter prolungare la loro vita e poter vivere altri mesi insieme ai loro cari, ai loro figli, alle loro mogli e mariti”, si legge sul sito dell’associazione italiana ConSLAncio. Qualsiasi nuova potenziale terapia che, come AMX0035, possa riuscire a rallentare il declino funzionale causato dalla SLA – sebbene i dati di efficacia della molecola debbano essere ancora confermati in uno studio clinico di Fase III – è ovviamente molto attesa dall’ampia comunità dei pazienti e delle loro famiglie.

“Nell’Unione Europea non viene approvato un nuovo prodotto per la SLA da oltre 25 anni”, ha affermato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Head, General Manager - International Markets, EMEA di Amylyx. “La comunità dei pazienti sa che c’è un disperato bisogno di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia devastante e che l’accesso tempestivo a trattamenti sicuri ed efficaci è particolarmente importante. Mentre la nostra richiesta di approvazione di AMX0035 è in fase di revisione rimaniamo impegnati a esplorare tutte le potenziali strade da percorrere, dato che le persone affette da SLA non hanno tempo di aspettare”.

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