Sarà avviato a gennaio il primo studio clinico che prevede l'impiego di cellule staminali fetali per curare una patologia in bambini ancora nel grembo materno. La patologia sulla quale questa nuova terapia sarà sperimentata è l'osteogenesi imperfetta, conosciuta come 'malattia delle ossa fragili'. A condurre la sperimentazione, che promette la diminuzione dei sintomi della malattia grazie alla capacità di queste cellule di differenziarsi e trasformarsi in una ampia gamma di tessuti, sarà un gruppo di ricercatori anglo-svedesi, guidati dal Karolinska Institutet (Svezia) e del Great Ormond Street Hospital (Gran Bretagna).



"Si tratta di una malattia molto grave - ha detto alla Bbc news on line Lyn Chitty, che guida il trial - il nostro obiettivo è quello di verificare se la terapia con cellule staminali in utero sia in grado di migliorare la condizione e il numero di fratture". Quindici bambini riceveranno l'infusione nel grembo materno e di nuovo dopo la nascita. Altri 15 riceveranno solo il trattamento dopo la nascita e il numero di fratture sarà confrontato con pazienti non trattati.

L'osteogenesi imperfetta e' una malattia che colpisce circa un bambino ogni 25mila nati. Puo' essere fatale perche' i bambini nascono gia' con fratture multiple o altamente invalidanti, in quanto il piccolo puo' soffrire di problemi di udito, di crescita, di denti fragili e puo' subire decine di fratture ogni anno. Questa malattia e' causata da errori nel Dna del bambino in via di sviluppo, che interessano specifiche mutazioni genetiche che contengono le istruzioni per la costruzione della proteina Collagene 1, indispensabile per la formazione e il benessere di cartilagini, tendini e ossa, oltre che per la salute di denti e pelle. Nello studio si vuole dimostrare che le staminali iniettate possano fornire istruzioni corrette per la crescita delle ossa.

Lo studio confronterà gli esiti della terapia per 15 piccoli pazienti che riceveranno il trattamento direttamente nell'utero materno e poi al momento della nascita, con altri 15 che riceveranno il trattamento solo alla nascita. Ciò servirà a determinare l'efficacia della terapia in età fetale, rispetto a quella neonatale.

 

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