USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato di aver raggiunto un accordo con il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) e con NHS England in base al quale è previsto, per i prossimi cinque anni, l'accesso con rimborso al farmaco Vimizim® (elosulfase alfa) per i pazienti inglesi affetti da sindrome di Morquio A (mucopolisaccaridosi tipo IV A o MPS IV A) giudicati clinicamente idonei a ricevere la terapia. La definitiva ratifica dell'accordo è subordinata all'esito del processo di valutazione di Vimizim® da parte del NICE, processo che dovrebbe concludersi entro la metà di dicembre.

Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) specificamente progettata per combattere la causa della sindrome di Morquio A, una malattia ultra rara appartenente alla classe delle cosiddette mucopolisaccaridosi che è dovuta a un deficit dell'enzima N-acetilgalattosamina-6-solfato solfatasi (GALNS).

Vimizim è già stato approvato per il trattamento della MPS IV A sia negli Stati Uniti che in Europa, oltre che in altri Paesi come l'Australia, il Canada, il Brasile e il Giappone.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni