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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Due Terzi delle #malattierare colpiscono i bambini; L’85-90% di queste patologie ha un’origine genetica; Circa il 30% dei malati rari non ha una diagnosi. L’importante collaborazione tra i genetisti di Varese e quelli del @bambinogesu bit.ly/2tAEsDb
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare Oggi pubblichiamo la denuncia dell’Associazione @aiponlus Al #PoliclinicoUmbertoI , 200 bambini affetti da #immunodeficienzeprimitive , provenienti dalla @RegioneLazio e da diverse regioni del centro-sud, sono privi di assistenza specialistica. bit.ly/2RCtKnz
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OssMalattieRare L’ #emofilia viene spesso chiamata "malattia dei re" perché a cavallo tra il XIX e il XX secolo colpì le famiglie reali europee. Da allora tante cose sono cambiate. #EmoFacts “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” 9 Marzo 2020, Roma bit.ly/2sJNZHo pic.twitter.com/rxb8MbiGsh
1 day ago.

Il trattamento per questa forma di mucopolisaccaridosi è il primo ad entrare nell’innovativo Rare Disease Program USA

La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente riconosciuto come farmaco orfano nell'ambito del nuovo programma di revisione prioritaria PRV relativo alle malattie rare pediatriche, il prodotto Elosulfase alfa.
Elosulfase alfa (Vimizim ™) è un farmaco utilizzato nella terapia enzimatico sostitutiva (ERT) ed  è già stato approvato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (conosciuta anche come Sindrome di Morquio) ma è anche il primo farmaco ad essere stato sottoposto al nuovo Priority Review Voucher (PRV) guidato dall'Ufficio Orphan Products Development dell'FDA.

 

Molte delle malattie considerate rare (con una prevalenza inferiore allo 0,05% della popolazione) colpiscono individui in età pediatrica e la maggior parte sono disturbi di grave entità.

Le malattie rare, quando vengono diagnosticate, richiedono un iter di esami lungo ed estenuante per i pazienti.  Proprio per questa ragione è necessario, una volta che finalmente si è arrivati alla corretta diagnosi, velocizzare la fase d'inizio della terapia e la commercializzazione dei farmaci orfani.

Come spiegato dalla dott.ssa Anne Pariser dell'FDA- in un'intervista pubblicata su Medscape.com - attraverso il nuovo programma PRV è possibile ottenere tale risultato. La Dott.ssa ha infatti dichiarato che: “L'intento principale del programma PRV è quello di fornire un incentivo ulteriore alle ditte farmaceutiche perché si occupino di tali farmaci”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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