Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Fhx8T7441w
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si terrà domani, su iniziativa della sen. Paola Binetti l’ evento ‘Istituzioni e malattie rare - Confronto con i malati di esofagite eosinofila’ bit.ly/33u30tf
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La radioterapia adiuvante potrebbe offrire un beneficio maggiore in pazienti giovani con #carcinoma a cellule di Merkel. Lo rivela una ricerca italiana bit.ly/2DsDtpy
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si riducono i tempi per un'eventuale approvazione della terapia genica per il trattamento della #leucodistrofia metacromatica bit.ly/34s402b
10 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “LavoRARE”, l’associazione di volontariato al servizio dei malati rari. bit.ly/34qjNi3
10 days ago.

Il trattamento per questa forma di mucopolisaccaridosi è il primo ad entrare nell’innovativo Rare Disease Program USA

La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente riconosciuto come farmaco orfano nell'ambito del nuovo programma di revisione prioritaria PRV relativo alle malattie rare pediatriche, il prodotto Elosulfase alfa.
Elosulfase alfa (Vimizim ™) è un farmaco utilizzato nella terapia enzimatico sostitutiva (ERT) ed  è già stato approvato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (conosciuta anche come Sindrome di Morquio) ma è anche il primo farmaco ad essere stato sottoposto al nuovo Priority Review Voucher (PRV) guidato dall'Ufficio Orphan Products Development dell'FDA.

 

Molte delle malattie considerate rare (con una prevalenza inferiore allo 0,05% della popolazione) colpiscono individui in età pediatrica e la maggior parte sono disturbi di grave entità.

Le malattie rare, quando vengono diagnosticate, richiedono un iter di esami lungo ed estenuante per i pazienti.  Proprio per questa ragione è necessario, una volta che finalmente si è arrivati alla corretta diagnosi, velocizzare la fase d'inizio della terapia e la commercializzazione dei farmaci orfani.

Come spiegato dalla dott.ssa Anne Pariser dell'FDA- in un'intervista pubblicata su Medscape.com - attraverso il nuovo programma PRV è possibile ottenere tale risultato. La Dott.ssa ha infatti dichiarato che: “L'intento principale del programma PRV è quello di fornire un incentivo ulteriore alle ditte farmaceutiche perché si occupino di tali farmaci”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni