Il chaperone AT2220 unito alla terapia sostitutiva migliora l’assorbimento enzimatico

USA - Durante il Lysosomal Disease Network WORLD Symposium svoltosi ad Orlando, Florida, l’azienda biofarmaceutica  Amicus Therapeutics ha annunciato i risultati positivi degli studi clinici e preclinici dell’uso del chaperone farmacologico AT2220 (duvoglustat HCl) in combinazione con la terapia enzimatica sostituitiva (ERT) per la malattia di Pompe ed altre patologie lisosomiali. Una buona notizia per Amicus che solo a gennaio aveva visto arrivare risultati negativi da una sperimentazione sulla malattia di Fabry.


Secondo i risultati dello Studio 010 l’utilizzo di AT2220 in combinazione alla ERT aumenta l’attività enzimatica di GAA nel tessuto muscolare, rispetto alla sola somministrazione della terapia enzimatica. Il chaperone sarebbe dunque in grado di aumentare l'attività ERT e l'assorbimento tissutale ma anche di ridurre in modo significativo l'immunogenicità delle terapie sostitutive.

Sulla base di questi risultati, Amicus ha  intenzione di avviare un nuovo studio clinico per la valutazione di una formulazione per via endovenosa di AT2220-IV in combinazione con Myozyme / Lumizyme. I nuovo farmaco è stato progettato per migliorare la farmacocinetica rispetto alla formulazione orale. Lo studio clinico valuterà dosi multiple di AT2220-IV co-somministrato con Myozyme / Lumizyme ogni due settimane nei pazienti affetti da malattia di Pompe.

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