Un team di ricercatori dell' Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm - Francia), guidati da Fanny Mochel, ha dimostrato il potenziale terapeutico del Trieptanoato di glicerina in dieci pazienti affetti dalla malattia di Huntington. I derivati di questo trigliceride, con la sua composizione unica, potrebbero essere in grado di rallentare la progressione della malattia migliorando il metabolismo energetico del cervello. I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista specializzata Neurology.

La malattia di Huntington è una malattia genetica che colpisce circa 5.000 persone in Francia e si stima che siano altri 10.000 i soggetti a rischio di svilupparla. Alla base della malattia c'è una mutazione a livello del gene che codifica per la proteina huntingtina. Ciò provoca una progressiva degenerazione a carico delle cellule neuronali, soprattutto nelle regioni del cervello coinvolte nel controllo del movimento, causando gravi problemi neurologici, psichiatrici e cognitivi.

Inoltre altro sintomo caratterizzante della patologia è la perdita di peso, osservata persino nei pazienti in fase precoce di malattia. A partire da questi sintomi (degenerazione dei neuroni e perdita di peso) i ricercatori dell'Inserm hanno avanzato l'ipotesi che un deficit di energia a livello cerebrale avrebbe potuto svolgere un ruolo importante nella progressione della malattia.

Per convalidare questa ipotesi, i ricercatori hanno misurato le fluttuazioni di energia cerebrale durante determinati stati di attivazione. Per fare questo hanno avuto bisogno di sviluppare tecnologie che gli consentissero la misurazione di composti indicativi per il metabolismo energetico del cervello.
E - come spiegato da Fanny Mochel, coordinatrice della ricerca-: "Abbiamo osservato che le variazioni nelle concentrazioni relative di due composti energetici ricchi di fosforo-(Pi / PCR) rispecchiano perfettamente questa disfunzione  energetica del cervello".

Per un mese dieci pazienti sono stati sottoposti ad un trattamento a base di Trieptanoato di glicerina, un trigliceride in grado di migliorare il metabolismo energetico nel cervello e somministrato sotto forma di olio. Al termine di questo processo terapeutico, i loro profili energetici erano tornati normali. Tale trattamento non è stato scelto a caso, dal momento che aveva già dimostrato la sua efficacia in pazienti affetti da malattie rare caratterizzate da un mancato utilizzo dei lipidi assunti con la dieta.  Sulla base dei risultati ottenuti, i ricercatori avvieranno quanto prima uno studio in doppio cieco.

 

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