Le risposte confluiranno in un rapporto destinato ai regolatori e agli enti nazionali che decidono l'accesso alle terapie
Venti domande, una quindicina di minuti per rispondere e tempo fino al 30 novembre 2026: sono i numeri del questionario "Cosa conta di più nella malattia di Huntington?", promosso dalla European Huntington Association (EHA) insieme alla European Federation of Neurological Associations (EFNA) e diffuso in Italia da Huntington APS. L'indagine vuole raccogliere l'esperienza diretta di chi convive con la malattia di Huntington una patologia neurodegenerativa ereditaria, ed è aperta a chiunque ne sia toccato, anche senza una diagnosi.
PERCHÉ UN'INDAGINE
In tutta Europa le decisioni sui trattamenti per la malattia di Huntington vengono prese "senza una conoscenza completa di questa patologia". A mancare è soprattutto il punto di vista di chi vive la condizione in prima persona: le persone che ogni giorno ne affrontano le conseguenze, sottolineano i promotori, "hanno avuto molto poca voce in capitolo". Il questionario nasce per cambiare questa situazione, raccogliendo informazioni da presentare a chi prende le decisioni. Lo sintetizza lo slogan scelto per la campagna: "Diccelo, così potremo dirlo a loro".
COSA CHIEDE IL QUESTIONARIO E CHI PUÒ PARTECIPARE
Le domande ruotano attorno a quattro ambiti: il carico di malattia, cioè il peso che la patologia esercita sulla vita quotidiana; i bisogni insoddisfatti, ovvero le necessità che oggi restano senza risposta; le preferenze di trattamento; la classificazione dei sintomi. In concreto, ai partecipanti viene chiesto quali sintomi li riguardano più da vicino, come si svolgono le loro giornate, quale sostegno manca, dove vivono e che cosa si aspetterebbero da una terapia. L'ultima domanda è aperta: un messaggio scritto con parole proprie e indirizzato a chi decide.
Alcuni quesiti riguardano esperienze difficili, e per questo – rassicurano le associazioni promotrici – è possibile saltare qualsiasi domanda o interrompere la compilazione in qualunque momento.
L'invito a partecipare è rivolto a persone con la malattia, persone a rischio (chi, per storia familiare, potrebbe aver ereditato la condizione), familiari, caregiver, professionisti e studenti. Non serve una conferma clinica di malattia di Huntington per prendere parte all'indagine.
COME SARANNO USATI I RISULTATI
I dati raccolti saranno pubblicati in un documento di sintesi all'inizio del 2027. I promotori intendono servirsene nel confronto con i regolatori europei e con gli enti nazionali che stabiliscono quali trattamenti arrivano ai pazienti, e per formare rappresentanti della comunità Huntington in grado di partecipare a queste discussioni.
Il questionario è compilabile online. Le associazioni chiedono anche di diffonderlo il più possibile: "Più siamo a rispondere, più l’iniziativa acquista forza", è il loro appello.
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