La condivisione di problematiche e una linea unica di indirizzo per affrontarle è decisamente importante per gestire al meglio patologie impattanti sulla vita di coloro che ne sono affetti. Per tale motivo, pazienti, aziende e medici hanno unito le forze stilando un manifesto in 8 punti che è stato presentato durante l’evento “L come lipodistrofie”, tenutosi il giorno 29 marzo a Firenze. L’evento è stato organizzato da Aegerion Pharmaceuticals, in collaborazione con AILIP (Associazione Italiana Lipodistrofie) e Osservatorio Malattie Rare (OMaR), in occasione del World Day of Lipodystrophies, la Giornata Mondiale delle Lipodistrofie.
Il termine lipodistrofia definisce un'ampia varietà di malattie rare accomunate da una perdita e una maldistribuzione di tessuto adiposo sottocutaneo. Può capitare che il grasso si accumuli in organi in cui non dovrebbe essere presente, principalmente nel fegato, comportando lo sviluppo di disfunzioni epatiche, disturbi del metabolismo (diabete e dislipidemie) e problemi cardiaci (cardiomiopatia ipertrofica).
Il nuovo manifesto è indirizzato alle istituzioni mediche e sanitarie e sollecita l’attuazione di specifiche misure a favore dei pazienti: dalla stesura di linee guida per favorire la diagnosi precoce, al cambio di nomenclatura della patologia, da “lipodistrofia totale” a “sindromi lipodistrofiche”, nell'elenco delle malattie rare esenti incluso nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), in modo che il codice di esenzione RC0080 possa essere valido per le forme di malattia sia generalizzate che parziali.
“Abbiamo partecipato alla stesura del manifesto estendendo delle linee guida che possano essere d’aiuto per favorire una diagnosi precoce e permettere la creazione di una mappa di centri esperti in lipodistrofia. Altro punto importante del manifesto è permettere una certa fruibilità dei farmaci, senza troppa burocrazia, con una commercializzazione più ampia e più semplice”, ha dichiarato Consuelo Giusto, consigliere AILIP.
Il manifesto serve anche a fornire riferimenti sui centri che si occupano di questa malattia a livello nazionale, coordinati dal Centro Obesità e Lipodistrofie dell’AOU Pisana, ma anche a livello mondiale. “La stesura delle prime linee guida per favorire la diagnosi precoce è uno dei punti fondamentali dal punto di vista medico, come anche la creazione di un percorso organizzato e coordinato dall’AOU Pisana”, ha precisato la dr.ssa Caterina Pelosini, Centro Obesità e Lipodistrofie Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana.
Il manifesto è un impegno da parte di tutti colore che si occupano di lipodistrofia, comprese le aziende. “Ci impegniamo a formare una rete di centri di riferimento in tutto il territorio nazionale che si occupino e favoriscano la diagnosi della patologia e a favorire le conoscenze su questa patologia ma anche a modificare la definizione di questa patologia nei LEA”, ha commentato Nicola Gianfelice, General Manager Italy Aegerion Pharmaceuticals.
Gli 8 punti del Manifesto:
1. l’attuazione di tutte le misure possibili, inclusa la stesura di specifiche linee guida, per favorire la diagnosi precoce;
2. la modifica della nomenclatura della patologia (codice di esenzione RC0080) da “lipodistrofia totale” a “sindromi lipodistrofiche” per includere sia le forme generalizzate che le forme parziali;
3. l’organizzazione di una mappa dei centri esperti di lipodistrofia a livello mondiale;
4. l’organizzazione di un percorso coordinato dal per formare il personale medico di altre strutture, in modo da garantire in futuro la presenza di più centri specialistici distribuiti sul territorio nazionale;
5. misure concrete per assicurare l’accesso ai farmaci in maniera uniforme ai pazienti con lipodistrofia in tutte le Regioni;
6. un sistema di incentivi che renda possibile e sostenibile un maggior numero di investimenti nell’ambito della ricerca legata alla lipodistrofia;
7. misure che garantiscano adeguato supporto alle persone con lipodistrofia che debbano o desiderino trasferirsi in un altro Paese;
8. che la lipodistrofia diventi una priorità sociale e sanitaria per le diverse istituzioni pubbliche e private che operano in Italia.
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