Saranno testate efficacia e sicurezza di due farmaci: idrossiclorochina e sirolimus

Al Centro per la Ricerca e Cura Clinica della Linfangioleiomiomatosi (LAM) presso il Brigham and Women 's Hospital di Boston é stato avviato un nuovo importante progetto di ricerca sulla rara patologia. Il centro, diretto dalla dottoressa Henske, ha ricevuto 1 milione di dollari e quattro anni di  sovvenzione da parte del US Department Office of the Congressionally Directed Medical Research Programs per finanziare la ricerca.

Il centro utilizzerà i fondi per condurre uno studio clinico di fase I per determinare la sicurezza di una combinazione di due farmaci per il trattamento di pazienti affette da LAM. I farmaci che saranno testati sono l' idrossiclorochina e lo sirolimus. Alle pazienti saranno somministrate dosi differenti di farmaci per scoprire se sono considerati sicuri ed efficaci. Oltre a determinare la sicurezza, i ricercatori valuteranno gli effetti della combinazione dei farmaci studiando la funzione polmonare dei pazienti, la capacità polmonare, sotto sforzo, le dimensioni del tumore al rene e la qualità della vita.

L'idrossiclorochina e lo sirolimus sono attualmente utilizzati per il trattamento di diverse condizioni patologiche. Lo Sirolimus è un farmaco immunosoppressivo che viene dato dopo trapianto d'organo, mentre l' idrossiclorochina è usato per trattare l'artrite reumatoide e il lupus.

"Questa sarà la prima volta che questa combinazione di farmaci verrà testata nelle donne con LAM", ha confermato la dottoressa Henske. "Faremo sapere se la combinazione di questi due farmaci è sicura nelle donne affette dalla LAM. Nel nostro lavoro in laboratorio, abbiamo visto che questa combinazione di farmaci è più efficace rispetto ai singoli trattamenti."

Henske ha anche aggiunto: "Questo premio, il Clinical Trial DOD, non sarebbe stato possibile senza il supporto della LAM Foundation e la Fondazione Adler ed al nostro laboratorio di ricerca. Siamo molto entusiasti di avere questa opportunità per fare la differenza nella storia della LAM. E così grati per il sostegno ottenuto". Questo progetto sarà condotto in collaborazione con il Massachusetts General Hospital ed il National Heart, Lung, and Blood Institute, di Bethesda, MD.

La Linfangioleiomiomatosi è una malattia polmonare rara nella quale il tessuto polmonare viene progressivamente distrutto. Colpisce prevalentemente le donne e può verificarsi anche connessione con un'altra sindrome genetica chiamata sclerosi tuberosa (TSC), che provoca tumori in diverse parti del corpo, come il cervello. la pelle, e i reni.
I sintomi, come la mancanza di respiro, spesso iniziano in donne giovani verso la fine degli anni 20, e possono peggiorare con la gravidanza, fio al al collasso del polmone, alla dipendenza da ossigenoterapia, alla necessità di un trapianto di polmone, e persino alla morte in giovane età adulta.

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