Per la terapia dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare potrebbe aggiungersi in futuro un nuovo farmaco, si tratta del Macictentan prodotto dalla casa biofarmaceutica Actelion, molecola che ha ottenuto il 27 settembre scorso la designazione di farmaco orfano dall’Ema. Questa nuova designazione mostra, ancora una volta, la forte vivacità della ricerca farmacologica intorno a questa malattia che attualmente riguarda circa 25 milioni di persone nel mondo. Per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare esistono infatti attualmente diversi farmaco approvati mentre altre molecole sono in stadio avanzato di studio, anche se nessuna è tale da arrestare o anche far regredire la patologia.
Questa nuova registrazione di orfana è stata concessa dall’EMA in quanto Actelion ha dimostrato che macitentan potrebbe avere effetti benefici significativi per i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare per la sua capacità di  penetrare il tessuto malato in modo più efficace rispetto ai trattamenti in corso con un meccanismo d'azione simile.

Stando ai dati presentati il nuovo farmaco potrebbe anche  migliorare l'outcome dei pazienti, in particolare quando usato in combinazione con i trattamenti esistenti. Nella terapia dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare non è raro che si utilizzino più farmaci in combinazione. Questa ipotesi dovrà essere confermata al momento della autorizzazione all'immissione in commercio, al fine di mantenere lo stato di orfano.    
Macitentan è una molecola classificata come 'antagonista dei recettori dell'endotelina', una sostanza che viene rilasciato dal rivestimento dei vasi sanguigni e che nei pazienti affetti dalla malattia è presenti a livelli elevati. Sarebbe proprio l’eccessiva presenza di endotelina a provocare il progressivo restringimento dei  vasi sanguigni. Bloccando i recettori dell'endotelina  macitentan dovrebbe bloccare o almeno rallentare questo meccanismo di costrizione dei vasi sanguinei determinando così una diminuzione della pressione del sangue e una riduzione dei sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare. Fino ad oggi gli effetti del farmaco sono stati provati in modelli sperimentali mentre trial sui pazienti sono ancora in corso. La qualifica ‘orfana’  era stata concessa a questo farmaco negli USA proprio per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare.

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