Con le immunoglobuline sottocute il paziente può evitare le infusioni per via endovenosa e può ricevere il proprio trattamento a domicilio, traendone vantaggio per la propria vita personale e lavorativa. Il farmaco sarà presto disponibile in Italia

Sono più di 6 milioni di persone, tra bambini e adulti, a soffrire di Immunideficienze Primitive, un gruppo di malattie rare, congenite e croniche causate da alterazioni del sistema immunitario. Se è vero che per le forme più gravi di malattia l'unica soluzione è rappresentata da midollo osseo, è altresì vero che per le forme di immunodeficienza che si associano ad una carenza di anticorpi è disponibile, come trattamento di elezione un apporto periodico di immunolgobuline noto anche come “terapia sostitutiva”. Oggi esiste un farmaco grazie al quale è possibile effettuare la terapia sostitutiva una sola volta al mese, per via sottocutanea, presso il proprio domicilio.

Le immunoglobuline possono essere somministrate sia per via endovenosa che per via sottocutanea.
Il trattamento endovenoso (IVIG) permette la somministrazione di ampi volumi di immunoglobuline (che in un paziente medio oscillano tra 400 e 600ml) e considerata l’emivita fisiologica delle immunoglobuline stesse con una frequenza d’infusione di 3 o 4 settimane. Questa tipologia di terapia richiede però un buon accesso venoso ed inoltre può causare effetti collaterali sistemici a volte gravi (nausea, cefalea, affaticamento ecc.). La terapia con IVIG necessita di una supervisione medico-infermieristica, pertanto richiede che il paziente si rechi presso la struttura ospedaliera per ogni ciclo di cura.
Il trattamento per via sottocutanea (SCIG) ha semplificato molto la terapia di somministrazione con immunoglobuline in quanto, a differenza delle IVIG, non richiede accesso venoso, permette la somministrazione o autosomministrazione domiciliare, è praticamente priva di effetti collaterali sistemici, garantisce maggior libertà e flessibilità di trattamento per il paziente. Tuttavia, dal momento che i quantitativi che possono essere infusi per via sottocutanea sono notevolmente inferiori (massimo 20ml) rispetto a quelli per via endovenosa, questa modalità di trattamento richiede una frequenza settimanale attraverso più siti di iniezione (4/6).
Se da un lato la forza della terapia endovenosa è la frequenza mensile e un unico punto di infusione, dall’altro quella sottocutanea vanta la possibilità per i pazienti di curarsi a casa.

Grazie al continuo lavoro della ricerca, e con l’obiettivo di poter migliorare sempre più la qualità di vita dei pazienti, esiste ora una modalità terapeutica totalmente nuova che associa i principali vantaggi delle precedenti terapie.
È infatti possibile effettuare la terapia sostitutiva una volta al mese, per via sottocutanea, stando a casa.
Alla base di questo grande passo nella gestione della terapia per le immunodeficienze, sta una nuova tecnologia di “drug delivery” che consente di facilitare la dispersione e l’assorbimento delle IG nel sottocute.
Ciò è ottenuto grazie al pretrattamento con ialuronidasi umana ricombinante, un enzima che scindendo l’acido ialuronico presente nel sottocute apre in maniera transitoria e reversibile degli spazi in cui le Immunoglobuline possono essere infuse in maggiore quantità. La scissione dell’acido ialuronico da parte della ialuronidasi umana ricombinante è un processo fisiologico che si svolge continuamente nel nostro corpo dove l’acido ialuronico viene continuamente prodotto e degradato da questo enzima. Il trattamento con ialuronidasi umana ricombinante non fa che potenziare tale meccanismo in maniera transitoria e reversibile, solo per il tempo necessario all’infusione delIe immunoglobuline.
Si tratta di una nuova tecnologia applicata a vari agenti terapeutici che si vogliano infondere per via sottocutanea, e l’associazione con le immunoglobuline è una delle sue prime applicazioni ad arrivare sul mercato.

La ialuronidasi umana infusa, enzima ottenuto con tecniche ricombinanti, facilita l’infusione in sede sottocutanea, consentendo, in un’unica seduta terapeutica ed attraverso un unico punto di accesso la somministrazione della dose di immunoglobuline sufficiente a coprire un periodo di almeno 3-4 settimane.
In riferimento alle immunodeficienze primitive infatti i problemi psicologici e sociali che impegnano i pazienti e la famiglia sono molteplici e sono legati alla comunicazione della diagnosi, ad un iter diagnostico-terapeutico spesso travagliato e doloroso, ma anche a terapie sostitutive continuative e quindi alla cronicità della malattia ed alle complicanze invalidanti.

Le caratteristiche di questa nuova modalità di trattamento terapeutico per via sottocutanea consentiranno al paziente una maggiore autonomia nella gestione della propria malattia.
Una recentissima indagine condotta a livello internazionale dall’IPOPI su un campione di 300 persone (di cui 72% pazienti affetti da PID e altri caregivers e professionisti della sanità) ha mostrato qual è la percezione del rapporto tra tipologia di trattamento e qualità di vita. Il campione indagato ha espresso in maniera inequivocabile il desiderio di potersi infondere la terapia una volta al mese, a casa, in autonomia, impiegando il minor tempo possibile ed il minor numero di siti di iniezione.
La facilità di autosomministrazione della nuova modalità di trattamento terapeutico per via sottocutanea favorisce una migliore aderenza alla terapia e comporta benefici clinici a lungo termine in relazione alle ridotte infezioni concomitanti.
E’ interessante notare come tale opportunità terapeutica vada incontro, non solo alle esigenze dei pazienti, ma anche a quelle di razionalizzazione della spesa sanitaria.
Uno studio pubblicato sul Giornale Italiano di Health Technology Assessment (HTA) dal Prof. A. Matucci ha evidenziato come, dal punto di vista farmacoeconomico, il trattamento sottocutaneo favorisca un risparmio per il Servizio sanitario nazionale, pari a circa 2.200€ per singolo paziente, correlato ad una riduzione dei costi del personale sanitario e delle strutture ambulatoriali.
La valutazione economica di questo studio che prende in considerazione i costi diretti (immunoglobuline, pre-medicazioni, pompe infusionali, accessori per l’infusione, staff ospedaliero e ambulatorio), mostra come le SCIG rappresentino una scelta più vantaggiosa dal punto di vista economico rispetto alle IVIG.
(Lo studio prende in esame i costi legati al trattamento di pazienti affetti da immunodeficienza anticorpale relativamente al Servizio Sanitario Nazionale nella regione Toscana).

Negli ultimi 30 anni l'uso di immunoglobuline per via endovenosa è diventato uno standard di cura riconosciuto il cui dosaggio deve essere personalizzato al fine di raggiungere il livello minimo di anticorpi in circolo (600mg/dl) ritenuto protettivo cioè sufficiente per mantenere un paziente privo di infezioni gravi.
La terapia sostitutiva con immunoglobuline dovrebbe iniziare non appena si riscontra l’ipogammaglobulinemia o carenza di anticorpi.
L’uso di immunoglobuline per via sottocutanea si è notevolmente diffuso, tanto che in alcuni paesi fino ad un 90% dei pazienti hanno scelto questo tipo di trattamento.  La stessa percentuale in Italia risulta essere notevolmente inferiore.

Con le immunoglobuline sottocute il paziente può evitare le infusioni per via endovenosa e può ricevere il proprio trattamento a domicilio, traendone vantaggio per la propria vita personale e lavorativa.
In Italia i pazienti affetti da immunodeficienze ricevono gratuitamente il farmaco dal SSN, ma in alcuni casi, come ad esempio per la terapia sottocute, non gli strumenti necessari, le pompe infusionali, per eseguire la terapia a domicilio. Una mancanza che andrebbe colmata e che ad oggi è superata solo grazie alle aziende farmaceutiche che supportano medici e centri di cura attraverso la fornitura di questi materiali.
Oggi, l’avvento di una nuova e innovativa modalità terapeutica ha un grosso impatto sia sul miglioramento della qualità di vita dei pazienti che, potenzialmente, anche sulla razionalizzazione della spesa sanitaria per le immunodeficienze.
La possibilità di eseguire la terapia domiciliare per via sottocutanea, una volta al mese, innesca un circolo virtuoso che favorisce l’aderenza al regime terapeutico, migliora i benefici clinici a lungo termine e quindi ottimizza la spesa sanitaria rispetto a tutte le altre terapie oggi disponibili.

I grandi sforzi per favorire l’accesso alla terapia e far crescere la conoscenza sull’argomento sono un lavoro incessante e continuo svolto dalle organizzazioni dei pazienti, tra cui la Jeffrey Modell Foundation (JMF) - www.info4pi.org.

Anche Baxter, azienda leader nel settore dei plasmaderivati e della produzione di immunoglobuline, è da sempre attenta alle esigenze dei pazienti e ai bisogni della classe medica nel suo ruolo di partner della sanità pubblica.  Seguendo lo slogan ‘Test-Diagnose-Treat’ come ogni anno in occasione della Settimana Mondiale delle Immunodeficienze Primitive (22-29 Aprile), Baxter supporta le iniziative promosse dalle Associazioni Pazienti e ha promosso l'incontro educazionale "Immunodeficienze: il futuro è oggi" svoltosi ieri a Roma presso Palazzo Ruspoli.

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