La chance della terapia farmacologica si somma all’eccellenza nel trapianto

A Padova, centro pneumologico e trapiantologico d’eccellenza, vengono eseguiti circa 25 trapianti all’anno e, in 16 anni d’attività, più di  80 trapianti sono stati eseguiti in pazienti con Fibrosi polmonare idiopatica. Ma a Padova oggi i pazienti con IPF hanno anche una chance farmacologica perché qui è stata attivata la proceduta compassionevole NPP per la somministrazione del primo farmaco specifico, il Pirfenidone. Questa possibilità è stata attivata per prima dal prof. Agostini presso il  Dipartimento di Medicina Immunologia Clinica ed Ematologia e più recentemente anche all’Unità Operativa di Pneumologia dove appunto opera una equipe multidisciplinare di eccellenza anche nell’ambito del trapianto. La Dott.ssa Elisabetta Balestro, pneumologa del team padovano, ci ha spiegato le motivazioni che hanno indotto la struttura ospedaliera a partecipare alla somministrazione compassionevole del farmaco. “Qui a Padova – spiega Balestro - di fronte all’assenza di un’ opzione farmacologica nei confronti di questi pazienti e nonostante la commercializzazione non sia ancora avvenuta,  abbiamo scelto di darne l’indicazione in casi selezionati.  Ci sembrava doveroso dare una chance farmacologica a questi pazienti anche prima di dover giungere al trapianto. Questo è stato - a mio avviso – recepito correttamente anche dalla casa farmaceutica che ne ha permesso la somministrazione compassionevole.”

Quello che però è interessante comprendere è la reale importanza della somministrazione del Pirfenidone nell’attesa del trapianto. “E’ tanto importante – spiega Balestro - quanto prima il paziente giunge alla nostra osservazione. I pazienti non arrivano più nella fase finale per essere valutati al trapianto, ma in fase precoce della malattia (fase in cui l’insufficienza respiratoria non è ancora così severa), per questo si usa il farmaco, come bridge per il trapianto. Ad oggi sappiamo tutti che non è un farmaco miracoloso e sappiamo tutti che in una popolazione di nicchia sembra aver rallentato la malattia. Questo porta a fare un discorso rischi-benefici, per cui la buona tolleranza del farmaco lo fa considerare un’alternativa per i pazienti con una prognosi sfavorevole. Tanto più nei pazienti che arrivano da noi per cui il trapianto, essendo un evento fortuito, potrebbe non arrivare mai”.

Se a Padova sono due i centri ad aver attivato questa procedura di uso compassionevole chiamata NPP e che pone la spesa per il farmaco interamente a carico dell’azienda – l’americana Intermune – ottimi risultati sono stati raggiunti in meno di sei mesi anche per quanto riguarda tutta la penisola: sono infatti attualmente coperte 12 regioni, incluse le Isole, con un totale di 25 centri ospedalieri, che a brevissimo potrebbero crescere ancora. Naturalmente non si tratta ancora di una distribuzione ottimale del farmaco: questa ci sarà solo quando saranno  finite le procedure burocratiche di ‘prezzo – rimborso’  che si stanno ormai protraendo in Italia da molto  tempo, al contrario di altri paesi Europei dove la commercializzazione è cominciata da tempo.

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