Il farmaco ha dimostrato di ridurre la progressione del declino polmonare causato dalla patologia
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di nerandomilast (Jascaid®) per il trattamento di pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) o con fibrosi polmonare progressiva (PPF). Si tratta del primo nuovo trattamento approvato per l’IPF in Europa in oltre un decennio e per la PPF in oltre cinque anni.
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF) sono entrambe malattie caratterizzate dall’accumulo irreversibile di tessuto cicatriziale nei polmoni, che influisce sulla capacità dei polmoni di assorbire e trasferire l’ossigeno nel flusso sanguigno. L’IPF e la PPF colpiscono oltre 500.000 persone in Europa. Nonostante la natura potenzialmente fatale di queste patologie, molte persone ritardano l’inizio delle terapie esistenti o le interrompono a causa di effetti indesiderati come nausea, fotosensibilità e diarrea.
Nerandomilast è un inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B), da assumere per via orale due volte al giorno. L’approvazione della CE segue il parere positivo espresso dal CHMP a maggio e si basa sui risultati del programma di sperimentazione clinica di Fase III FIBRONEERTM. Entrambi gli studi FIBRONEERTM-IPF e FIBRONEERTM-ILD, riguardanti rispettivamente la IPF e la PPF, hanno soddisfatto l’endpoint primario, dimostrando che nerandomilast è stato in grado di rallentare efficacemente il declino della funzionalità polmonare, misurato in base alla variazione assoluta della capacità vitale forzata (FVC), dal basale alla settimana 52, rispetto al placebo. Benché l’endpoint secondario principale non sia stato soddisfatto in nessuna delle due sperimentazioni, in entrambe è stata osservata una riduzione numerica della mortalità, che ha raggiunto la significatività nominale nello studio FIBRONEER-ILD. Nerandomilast ha inoltre dimostrato un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità, senza necessità di monitoraggio epatico; in monoterapia, ha evidenziato tassi di interruzione del trattamento simili al placebo.
“L’aspetto più complesso della gestione dell’IPF e della PPF è vedere pazienti che sono obbligati a interrompere precocemente il trattamento a causa di effetti indesiderati che sono semplicemente troppo difficili da tollerare”, commenta la dott.ssa Marlies Wijsenbeek, pneumologa presso il Centro medico universitario Erasmus MC. “Gli studi FIBRONEER hanno dimostrato che nerandomilast preserva la funzionalità polmonare con un profilo di tollerabilità che permette ai pazienti di proseguire la terapia. Inoltre, l’eliminazione del burden associato al monitoraggio epatico continuativo è un grande progresso clinico che i pazienti della UE attendevano da tempo”.
“Quando si diagnostica una patologia polmonare progressiva e irreversibile come l’IPF o la PPF, il timore principale è esaurire le opzioni terapeutiche”, spiega Sue Farrington, Presidentessa della Federazione delle associazioni europee per la sclerodermia (FESCA). “L’autorizzazione di oggi è una svolta molto attesa per la comunità dei pazienti affetti da IPF e PPF nella UE. La disponibilità di una terapia che i pazienti possono proseguire agevolmente per preservare la salute polmonare offre una reale stabilità e una nuova speranza alle famiglie”.
“Con nerandomilast, i medici della UE ottengono finalmente una nuova opzione terapeutica attesa da molto tempo per i pazienti con IPF e PPF che è efficace, presenta un profilo di sicurezza ben consolidato e che potrebbe favorire l’aderenza nel lungo termine”, spiega Shashank Deshpande, Presidente del Consiglio di amministrazione e Responsabile della divisione Human Pharma di Boehringer Ingelheim. “Questo traguardo rappresenta un importante progresso, ma deve anche contribuire a rafforzare la consapevolezza che i polmoni non possono aspettare. Il tempestivo riconoscimento e la diagnosi precoce della fibrosi polmonare sono cruciali, perché per i pazienti affetti da malattie progressive ogni minuto conta”.
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