FRANCIA e USA – Genzyme, una società controllata da Sanofi, ha annunciato la decisione di partecipare al programma di sviluppo di ALN-AT3, una terapia originariamente progettata da Alnylam per il trattamento dell'emofilia mediante la tecnica di 'RNA interference' (RNAi). In base ai termini dell'accordo, Genzyme si occuperà del processo di sperimentazione e dell'eventuale commercializzazione di ALN-AT3 nei territori al di fuori del Nord America e dell'Europa Occidentale, all'interno dei quali Alnylam conserverà i diritti esclusivi sul farmaco.

ALN-AT3 rappresenta la prima terapia genetica di Alnylam su cui Genzyme ha scelto di esercitare la facoltà di opt-in da quando, nel mese di gennaio del 2014, le due compagnie hanno deciso di intraprendere un'alleanza globale finalizzata allo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie rare. 

La scelta di Genzyme si basa sugli incoraggianti dati clinici ottenuti da uno studio di Fase I su ALN-AT3 in pazienti affetti da emofilia A o B. David P. Meeker, Presidente e Amministratore Delegato di Genzyme, ha dichiarato: “ALN-AT3 rappresenta un innovativo approccio terapeutico per l'emofilia. Siamo entusiasti di ampliare la nostra gamma di farmaci in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di pazienti con malattie rare, nonché di rafforzare il nostro rapporto di collaborazione con Alnylam”.

Dello stesso avviso è l'Amministratore Delegato di Alnylam, John Maraganore: “Crediamo che ALN-AT3 sia una terapia sperimentale molto promettente per la gestione dell'emostasi nell'emofilia e in altre malattie emorragiche rare. Non vediamo l'ora di lavorare con Genzyme per far avanzare lo sviluppo del farmaco”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Genzyme.

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