Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
4 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
11 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
12 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
13 days ago.

Genzyme,  società del Gruppo Sanofi, ed  Alnylam Pharmaceuticals, hanno annunciato di aver rafforzato la loro partnership strategica per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per le malattie genetiche rare. In base all’accordo Genzyme otterrà importanti diritti sul portafoglio di farmaci di Alnylam candidati allo sviluppo clinico e pre-clinico, mentre Alnylam manterrà la maggior parte dei diritti sui prodotti nelle aree del Nord America e dell’Europa Occidentale, ampliando significativamente le opportunità commerciali e di sviluppo della sua pipeline nella medicina genetica, grazie alla consolidata infrastruttura globale di Genzyme nelle malattie rare.

“Questa collaborazione è un’importante pietra miliare per la costruzione del nostro futuro: rafforza la nostra pipeline ed offre un’ulteriore opportunità di dare una risposta ai bisogni dei pazienti affetti da malattie rare in tutto il mondo attraverso la consolidata organizzazione globale di Genzyme”, ha affermato David Meeker, M.D., CEO e Presidente di Genzyme. “Questa operazione sottolinea inoltre, in modo evidente, l’impegno di Sanofi ad investire in Genzyme, driver chiave di crescita del Gruppo. La nostra partnership con Alnylam si è dimostrata  estremamente fruttuosa e ci fa ritenere che la loro tecnologia d’avanguardia basata sull’RNA interference possa effettivamente rivelarsi una promettente piattaforma per lo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie genetiche rare negli anni a venire.”

Nel 2012, Alnylam e Genzyme hanno siglato un accordo di collaborazione in esclusiva per lo sviluppo e la  commercializzazione del principale prodotto di Alnylam, patisiran, attualmente in fase III di sviluppo clinico per il trattamento della polineuropatia amiloide familiare da transtiretina, una malattia fatale che danneggia il sistema nervoso.

Per saperne di più leggi il comunicato aziendale.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni