E’ composta da fattore IX e albumina umana, rimane attiva 5 volte più a lungo degli altri

MILANO –     Essere affetti da Emofilia B grave significa oggi doversi iniettare endovena il fattore IX (FIX) 2 o 3 volte la settimana, fin da piccolissimi. Non è piacevole, talvolta nemmeno facile e questo porta talvolta ad una scarsa aderenza, con rischi di emorragia per il paziente. Per questo, recentemente, la ricerca si è spostata verso lo sviluppo di prodotti FIX caratterizzati da emivita più lunga, che possano permettere un numero inferiore di infusioni al mese.

Su questa strada si sta muovendo anche l’azienda farmaceutica australiana CSL Behring che a tale scopo ha prodotto una proteina ricombinante di fusione (rIX-FP), ottenuta unendo, attraverso un legame reversibile, il fattore IX con la proteina umana albumina, che viene rimossa con l'attivazione del fattore durante la coagulazione fisiologica. L'albumina, che viene già usata come stabilizzante per alcuni farmaci, è stata scelta come partner perché è molto abbondante nel plasma umano, non scatena reazioni del sistema immunitario ed è in grado di allungare l'emivita del fattore di coagulazione.

Uno studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Blood, e coordinato dalla dottoressa Elena Santagostino, ematologa presso il Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi dell'Ospedale Maggiore di Milano, ha valutato la farmacocinetica e lo sviluppo di effetti collaterali in seguito a somministrazione del fattore rIX-FP.
Nei 25 pazienti coinvolti nella ricerca il farmaco è stato generalmente ben tollerato, non si sono osservate reazioni allergiche o formazione di inibitori e gli unici effetti avversi sono stati di lieve entità.
L'emivita della molecola è risultata 5 volte maggiore rispetto al farmaco che i pazienti usavano abitualmente (92 ore rispetto a 18 ore), permettendo quindi un numero minore di somministrazioni mensili.
Inoltre i livelli residui di fattore registrati dopo 14 giorni dall'infusione di rIX-FP sono risultati maggiori rispetto a quelli riscontrati in precedenza, questo rappresenta un dato importante poiché numerosi studi hanno dimostrato che alti livelli residui di fattore portano a diminuire l'intensità dei fenomeni emorragici.
Al momento sono in corso due studi clinici più ampi allo scopo di verificare ulteriormente la sicurezza e la farmacocinetica della nuova molecola.

 

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