Due recenti pubblicazioni del New England Journal of Medicine hanno fornito utili precisazioni circa la prevenzione e il trattamento dell’emofilia di tipo A, una malattia rara, geneticamente trasmissibile, causata dal deficit del Fattore VIII (ottavo) della coagulazione ematica. Nella maggior parte dei casi i pazienti nascono già affetti dalla malattia, ma esistono anche casi, più rari, in cui l’emofilia può essere acquisita.

Stando a quanto riportato in uno dei due studi sulla malattia, uno degli eventi che potrebbe portare allo sviluppo dell’emofilia A potrebbe essere il trattamento con ipilimumab, un anticorpo monoclonale utilizzato per il trattamento dei melanomi.
Un articolo degli stessi autori mostra infatti il caso di un paziente sottoposto a trattamento con ipilimumab che ha sviluppato la rara malattia in concomitanza con il quarto trattamento farmacologico. Il farmaco, che agisce bloccando l’antigene che inibisce il sistema immunitario e di conseguenza la diffusione di cellule tumorali, è un immunomodulatore molto potente.
Una volta accertato che il paziente non sia stato sottoposto a trasfusioni – per escludere l’esposizione al Fattore VIII della coagulazione delle proteine di tipologia diversa dalla propria – i ricercatori sostengono che lo sviluppo di inibitori del fattore VIII, causa dell’emofilia A acquisita, sia dovuta proprio alla terapia con ipilimaumab.    

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