TOKYO - Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.  ha reso noto che i dati aggiornati dello studio giapponese ACE002JP) su emicizumab, tuttora in corso, sono stati presentati durante il congresso della Federazione Mondiale dell’Emofilia 2016 tenutosi a Orlando, Florida, negli Stati Uniti.
ACE002JP è un’estensione dello studio di fase I ACE001JP, che è stato condotto per indagare il profilo di sicurezza ed efficacia profilattica di emicizumab in pazienti giapponesi affetti da emofilia A, che assumono o meno inibitori FVIII.

Emicizumab è un anticorpo bispecifico per iniezione sottocutanea, tuttora in fase di sviluppo, per il trattamento dell’emofilia A.
L’iniezione una volta alla settimana per via sottocutanea di emicizumab ha continuato a mostrare per tutta la durata dello studio risultati promettenti in termini di sicurezza ed efficacia profilattica, indipendentemente dalla presenza di inibitori del fattore VIII. Il periodo di follow-up medio è stato di 32,6, 27 e 21,4 mesi rispettivamente nei dosaggi di 0,3, 1 e 3 mg/kg.

Emicizumab ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” da parte dell’americana Food and Drug Administration (Fda) nel settembre 2015. Attualmente sono in corso due studi di fase III a livello mondiale in bambini, adolescenti e adulti affetti da emofilia A, in collaborazione con Roche, partner strategico di Chugai. Inoltre è previsto entro la fine dell’anno l’avvio di uno studio globale di fase III in pazienti che non assumono inibitori FVIII e di uno studio di fase III globale volto ad indagare la somministrazione dell’anticorpo una volta ogni quattro settimane.
Clicca qui per leggere il comunicato stampa originale.

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