USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'malattia pediatrica rara' (Rare Pediatric Disease) per drisapersen, un potenziale trattamento per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono sensibili ad una terapia di 'salto dell'esone 51' (exon 51 skipping). La FDA ha precedentemente attribuito a drisapersen lo stato sia di 'farmaco orfano' che di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy).

La FDA definisce come 'malattia pediatrica rara' una qualsiasi patologia che, negli Stati Uniti, colpisca meno di 200.000 individui, la maggior parte dei quali con età non superiore ai 18 anni. In base a quanto stabilito dal programma 'Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher', una casa farmaceutica che riceve dalla FDA l'autorizzazione alla commercializzazione di un nuovo farmaco o prodotto biologico per il trattamento di una malattia pediatrica rara, può beneficiare, grazie alla designazione 'Rare Pediatric Disease', di uno specifico voucher. La società farmaceutica potrà poi riscattare questo voucher per ottenere che l'approvazione di uno dei propri prodotti sia valutata dalla FDA tramite un procedimento accelerato (Priority Review).
 
Jean-Jacques Bienaimé, Direttore Esecutivo di BioMarin, ha dichiarato: “Nella nostra società siamo impegnati a sviluppare nuove terapie per pazienti, soprattutto bambini, con disturbi potenzialmente fatali, e la designazione avuta per drisapersen è una testimonianza di questo profondo impegno”.
 
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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