La terza fase di sperimentazione clinica del farmaco drisapersen per il trattamento della Distrofia di Duchenne non ha centrato l'obiettivo. Lo studio DMD114044 non è infatti riuscito a dimostrare che il farmaco sia in grado di migliorare significativamente la distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) rispetto al placebo. Lo annunciano in un comunicato stampa GlaxoSmithKline e la biotech olandese Prosensa, che ha ceduto alla multinazionale inglese i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco in tutto il mondo nel 2009.


Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 186 ragazzi con DMD che sono stati trattati con drisapersen o placebo per via sottocutanea per 48 settimane. Tra i pazienti del gruppo drisapersen e quelli del gruppo placebo si è osservata una differenza di 10.33 metri della 6MWD, che però non è risultata statisticamente significativa (P = 0,415).

Inoltre, non si è vista nessuna differenza tra i due bracci nelle valutazioni secondarie chiave sulla funzionalità motoria effettuate con diversi test.

Carlo Russo, a capo dell’unità di R&S sulle malattie rare di GSK, ha detto che l’azienda sta valutando l'esito di questo studio nel quadro del programma di sviluppo globale del farmaco e auspica che questa valutazione possa aiutare a decidere quali siano i prossimi passi da compiere. Le due aziende fanno sapere che dovrebbe essere completata entro la fine dell'anno una valutazione completa del profilo rischio-beneficio del nuovo agente in tutti gli studi e che i risultati della fase III saranno presentati in uno dei prossimi congressi di settore e pubblicati in una rivista peer-reviewed.

Giusto a fine giugno, drisapersen aveva ricevuto dalla Food and Drug Administration la designazione di terapia fortemente innovativa (breakthrough therapy) per la DMD.

Il farmaco è oligonucleotide antisenso disegnato in modo da indurre lo skipping dell'esone 51. In particolare, si tratta di una piccola molecola di sintesi, diretta verso il pre-mRNA dell’esone 51. Lo skipping dell’esone consente di by-passare l’effetto della delezione nel gene della distrofina caratteristica della malattia, consentendo la sintesi di una proteina più corta ma funzionale, diversa da quella delle persone sane, ma tipica della forma meno severa di distrofia muscolare, detta distrofia di Becker.

Sarepta Therapeutics sta sviluppando un trattamento simile a drisapersen chiamato eteplirsen e nel luglio scorso ha reso noto che nella prima metà del 2014 ne chiederà l'approvazione alla Food and Drug Adiminstration.

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